Γονιδιακή θεραπεία για κακώσεις του νωτιαίου μυελού

10:41 2/6/2022 - Πηγή: Dikaiologitika

Μια νέα γονιδιακή θεραπεία μείωσε αποτελεσματικά τον νευροπαθητικό πόνο σε ποντίκια με τραυματισμούς του νωτιαίου μυελού ή περιφερικών νεύρων χωρίς ανιχνεύσιμες παρενέργειες.

Μια διεθνής ομάδα ερευνητών στο University of California San Diego School of Medicine δημοσίευσε στο επιστημονικό περιοδικό Molecular Therapy μια έρευνα για μια νέα θεραπευτική επιλογή για τη νευροπάθεια,

μια κατάσταση που μπορεί να επηρεάσει περισσότερα από τα μισά άτομα με τραυματισμούς του νωτιαίου μυελού. Η νευροπάθεια περιλαμβάνει βλάβη ή δυσλειτουργία νεύρων σε διάφορα σημεία του σώματος και συνήθως προκαλεί χρόνιο ή εξουθενωτικό μούδιασμα, μυρμήγκιασμα, μυϊκή αδυναμία και πόνο.

Δυστυχώς μέχρι στιγμής δεν υπάρχουν αποτελεσματικά στοχευμένα φάρμακα για τη νευροπάθεια. Η θεραπεία συνήθως απαιτεί περίπλοκη και συνεχή χορήγηση φαρμάκων και συνδέεται με ανεπιθύμητες παρενέργειες όπως υπνηλία και κινητική αδυναμία. Τα οπιοειδή, για παράδειγμα, μπορεί να είναι αποτελεσματικά, αλλά μπορούν να προκαλέσουν ανοχή στον χρήστη και να αυξήσουν τον κίνδυνο υπερβολικής χρήσης ή εθισμού.

Γιατροί και ερευνητές μπορούν πλέον να εντοπίζουν την ακριβή θέση ενός τραυματισμού του νωτιαίου μυελού και την προέλευση του νευροπαθητικού πόνου και καταβάλουν μεγάλη προσπάθεια για την ανάπτυξη θεραπειών που στοχεύουν επιλεκτικά τους εξασθενημένους ή κατεστραμμένους νευρώνες στα προσβεβλημένα τμήματα της σπονδυλικής στήλης. Τα τελευταία χρόνια, η γονιδιακή θεραπεία αναδεικνύεται ολοένα ως μια ελκυστική δυνατότητα.

Στην εν λόγω μελέτη οι ερευνητές προτείνουν μια γονιδιακή θεραπεία που αναστέλλει τη στοχευμένη σηματοδότηση (επικοινωνία) των νευρικών κυττάρων μειώνοντας αποτελεσματικά τον νευροπαθητικό πόνο σε ποντίκια με τραυματισμούς νωτιαίου μυελού ή περιφερικών νεύρων χωρίς ανιχνεύσιμες παρενέργειες.

Οι επιστήμονες χορήγησαν με ένεση σε τραυματισμένα στο ισχιακό νεύρο ποντίκια έναν αβλαβή αδενο-συσχετιζόμενο ιό που φέρει ένα ζεύγος διαγονιδίων (GAD65 και VGAT) που κωδικοποιούν το γάμμα-αμινοβουτυρικό οξύ ή GABA. Το GABA είναι ο κύριος ανασταλτικός νευροδιαβιβαστής που μπλοκάρει τα ερεθίσματα μεταξύ των νευρικών κυττάρων, εν προκειμένω τα σήματα πόνου. Τα ζώα που έλαβαν θεραπεία εμφάνισαν μια προοδευτική και πλήρη αναστροφή του νευροπαθητικού πόνου που παρέμεινε για τουλάχιστον 2,5 μήνες μετά τη θεραπεία. Η παράδοση και η έκφραση των διαγονιδίων του αδενο-συσχετιζόμενο ιού περιορίστηκαν στην περιοχή τραυματισμού του ισχιακού νεύρου στα ποντίκια και, ως αποτέλεσμα, δεν προκάλεσαν ανιχνεύσιμες παρενέργειες, όπως αδυναμία κινητικότητας ή απώλεια φυσιολογικής αίσθησης.

«Βασική προϋπόθεση μιας κλινικά αποδεκτής θεραπείας για την αναστολή του νευροπαθητικού πόνου είναι οι ελάχιστες ή οι καθόλου παρενέργειες όπως η μυϊκή αδυναμία, η γενική καταστολή ή η ανάπτυξη ανοχής στη θεραπεία. Μια θεραπευτική λύση που παρέχει μακροχρόνια θεραπευτική δράση είναι επίσης πολύ επιθυμητή. Τα ευρήματά μας υποδεικνύουν μια πορεία προς τα εμπρός και για τα δύο», δήλωσε ο ανώτερος συγγραφέας Martin Marsala, MD, καθηγητής στο Τμήμα Αναισθησιολογία στο UC San Diego School of Medicine.

Πηγή:“Precision spinal gene delivery-induced functional Precision spinal gene delivery-induced functional switch in nociceptive neurons reverses neuropathic pain” by Takahiro Tadokoro et.al, 5 May 2022, Molecular Therapy.

#ΝΩΤΙΑΙΟΣ_ΜΥΕΛΟΣ #ΘΕΡΑΠΕΙΑ