Δρεπανοκυτταρική αναιμία: Εγκρίθηκαν δυο νέες θεραπείες από τον FDA- Τα «αγκάθια» στην πρόσβαση των ασθενών

15:09 11/12/2023 - Πηγή: Το Ποντικι

Δυο νέες καινοτόμες θεραπείες για τη Δρεπανοκυτταρική αναιμία, που θα φέρουν επανάσταση εγκρίθηκαν από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) την περασμένη Παρασκευή, σκορπώντας χαμογέλα αισιοδοξίας σε γιατρούς και ασθενείς.

Σύμφωνα με τους ειδικούς για πρώτη φορά στην ιατρική ιστορία, δημιουργούνται βάσιμες ελπίδες ριζικής αντιμετώπισης της σοβαρής αυτής αιματολογικής νόσου. Ωστόσο ο δρόμος δεν θα είναι ανεμπόδιστος καθώς στη χώρα

μας, υπάρχουν πολλά γραφειοκρατικά «αγκάθια» που κάνουν δύσκολη την πρόσβαση στους ασθενείς, σε αυτές τις καινοτόμες θεραπείες.

«Ζούμε πραγματικά ιστορικές στιγμές, αφού αυτές οι εγκρίσεις όχι μόνο αντιπροσωπεύουν μια σπουδαία πρόοδο για τα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο, αλλά σηματοδοτούν την έλευση μιας καθόλα νέας εποχής στη θεραπεία πολλών εξουθενωτικών γενετικών παθήσεων», δήλωσε η Δρ. Ανδρούλλα Ελευθερίου, Εκτελεστική Διευθύντρια της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας (ΔΟΘ), συμπληρώνοντας, ωστόσο, πως «τα επαναστατικά αυτά προϊόντα δεν έρχονται χωρίς προκλήσεις, αφού η υλικοτεχνική πολυπλοκότητα των γονιδιακών θεραπειών, οι υψηλές τους τιμές και η γραφειοκρατική δυσκαμψία και ανετοιμότητα αρκετών εθνικών συστημάτων υγείας, για την ένταξη και αποζημίωσή τους, ενδέχεται να δημιουργήσουν προσκόμματα μέχρι να καταστεί εφικτό να διατεθούν τελικά σε όσους τις έχουν ανάγκη».

Στην Ελλάδα οι ειδικοί εκτιμούν ότι νοσούν περισσότεροι από 1000 ασθενείς.

Ποιες είναι οι θεραπείες

Οι θεραπείες που κάνουν τους επιστήμονες και τους ασθενείς να χαμογελούν είναι:

1. Η Casgevy ( exa–cel) των Vertex Pharmaceuticals και CRISPR Therapeutics, το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται στον κόσμο και χρησιμοποιεί το επαναστατικό σύστημα επεξεργασίας γονιδίων CRISPR, το οποίο χάρισε στους εφευρέτες του το Νόμπελ Χημείας το 2020.

2. Η Lyfgenia (lovo-cel) της εταιρείας bluebird bio, για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών και άνω με ιστορικό αγγειοαποφρακτικών επεισοδίων, το κυριότερο και ιδιαίτερα επώδυνο σύμπτωμα της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.

Και οι δύο θεραπείες, αν και διαθέτουν διαφορετικό μηχανισμό δράσης, περιλαμβάνουν την τροποποίηση των βλαστικών κυττάρων του αίματος των ίδιων των ασθενών και τη χορήγησή τους ως εφάπαξ έγχυση μίας δόσης, με στόχο να αρχίσει ο οργανισμός να παράγει υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.

Η έγκριση του Casgevy στην Αμερική έρχεται δύο εβδομάδες αφότου το Ηνωμένο Βασίλειο έγινε η πρώτη χώρα που έδωσε το «πράσινο φως» στη θεραπεία, τόσο για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία όσο και για τη β-θαλασσαιμία, ενώ μια εβδομάδα αργότερα η εν λόγω θεραπεία έλαβε άδεια κυκλοφορίας και από το Μπαχρέιν.

Το Casgevy παραμένει ακόμη υπό τυπική εξέταση στις ΗΠΑ για τη μεταγγισιοεξαρτώμενη β-θαλασσαιμία, με την τελική απόφαση να αναμένεται τον Μάρτιο του 2024, ενώ εντός της ερχόμενης χρονιάς θα αποφανθεί επί της χρήσης ή μη της θεραπείας και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων.

Τι είναι η Δρεπανοκυτταρική νόσος

Η δρεπανοκυτταρική νόσος είναι μια χρόνια κληρονομική αιματολογική διαταραχή όπου τα ερυθρά αιμοσφαίρια αναπτύσσονται ανώμαλα και αποκτούν δύσκαμπτο, δρεπανοειδές σχήμα.

Αποτέλεσμα αυτής της κατάστασης είναι η παρεμπόδιση της ομαλής ροής του αίματος και η μειωμένη ικανότητα μεταφοράς οξυγόνου στους ιστούς και τα όργανα με καταστροφικά αποτελέσματα.

Επηρεάζει τουλάχιστον 100.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες και εκατομμύρια ασθενείς παγκοσμίως. Η συχνότητα του γενετικού ελλείμματος που είναι υπεύθυνο για αυτή τη χρόνια αναιμία είναι υψηλότερη σε άτομα αφρικανικής και μεσογειακής καταγωγής.

Οι ειδικοί επισημαίνουν ότι είναι επιτακτική ανάγκη να εγκύψουν οι κυβερνήσεις στα θέματα που αφορούν τη διαθεσιμότητα και την προσβασιμότητα των ασθενών στις νέες, καινοτόμες θεραπείες.

Για το λόγο αυτό η  Διεθνής Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας επαναλαμβάνει την πάγια θέση της: «Οι ασθενείς πρέπει να έχουν πρόσβαση σε όλες τις διαθέσιμες, εγκεκριμένες και ελεγμένες για την ασφάλειά τους θεραπευτικές επιλογές, ανεξαρτήτως του κόστους τους, για να διαφυλαχθεί το δικαίωμα των πασχόντων στη ζωή και την αξιοπρεπή διαβίωση».

Διαβάστε επίσης:

Απότομη αύξηση των σεξουαλικά μεταδιδόμενων νοσημάτων στην Ευρώπη – Κόκκινος συναγερμός για τα αντιβιοτικά

Μελομακάρονα – κουραμπιέδες – δίπλες: Ποιο χριστουγεννιάτικο γλυκό έχει τις περισσότερες θερμίδες

Αλλεργικό σοκ: Τα «ύποπτα» συμπτώματα – Τι μπορεί να το προκαλέσει