Νέο φάρμακο για τη Niemann - Pick τύπου C

13:06 18/3/2011 - Πηγή: i-Reporter

Η έγκαιρη διάγνωση σε συνδυασμό με τη θεραπευτική αγωγή, δίνει ελπίδα ζωής στους ασθενείς, που πάσχουν από Niemann-Pick τύπου C (NP-C), μία σπάνια ανίατη πάθηση. Πρόκειται για σπάνια γενετική διαταραχή που προκαλεί σοβαρά, εξελικτικά, νευρολογικά κυρίως, συμπτώματα και μπορεί να προσβάλει βρέφη, παιδιά και ενήλικες.

Όπως επισημάνθηκε σε επιστημονική εκδήλωση της Παιδιατρικής Εταιρείας Βορείου Ελλάδος, έως το 2008 η μόνη θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με NP-C ήταν η χορήγηση φαρμάκων για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων της ασθένειας. Πρόσφατα, όμως, εγκρίθηκε μία

νέα θεραπεία με τη φαρμακευτική ουσία μιγλουστάτη, η οποία τροποποιεί και καθυστερεί την εξέλιξη της νόσου. Σύμφωνα με τους ειδικούς, η νέα θεραπεία καθώς και άλλες που αναπτύσσονται, θα βελτιώσει σημαντικά την προοπτική για τους ασθενείς, που πάσχουν από αυτή την σοβαρή πάθηση.

Στη Δυτική Ευρώπη το ποσοστό των πασχόντων από NP-C υπολογίζεται σε 1 ανά 120.000 - 150.000 άτομα. Οι ομιλητές της εκδήλω