Ένα βήμα από την έγκριση της πρώτης γονιδιοθεραπείας

14:33 24/7/2012 - Πηγή: OnlyCY

Η Ευρώπη βρίσκεται ένα βήμα από την έγκριση της πρώτης γονιδιακής θεραπείας στην ιστορία της Ιατρικής, έπειτα από την θετική εισήγηση της αρμόδιας επιτροπής του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Την οριστική απόφαση θα λάβει το προσεχές διάστημα η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία κατά κανόνα αποδέχεται τις εισηγήσεις του ΕΜΑ.

Εάν συναινέσει, η απόφασή της θα αποτελέσει ορόσημο στον τομέα, καθώς οι γονιδιακές θεραπείες αλλάζουν το DNA των ασθενών για να θεραπεύσουν κληρονομούμενα

νοσήματα που περνούν από τους γονείς στα παιδιά τους.

Η ιδέα πίσω από την γονιδιοθεραπεία είναι απλή: εάν υπάρχει κάποιο πρόβλημα σε τμήμα του γενετικού κώδικα (DNA) του γονέα, τότε θα αντικατασταθεί αυτό το προβληματικό τμήμα με ένα υγιές.

Το να εφαρμοστεί, όμως, στην πράξη αυτή η απλή ιδέα δεν ήταν διόλου εύκολο, γι’ αυτό και προς το παρόν όλες οι γονιδιακές θεραπείες που δοκιμάζονται σε ΗΠΑ και Ευρώπη είναι πειραματικές, ενώ υπάρχουν κάποιες εγκεκριμένες σε χώρες όπως η Κίνα.

Ωστόσο, η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CMPHU) του ΕΜΑ απεφάνθη ότι πρέπει να εγκριθεί η θεραπεία Glybera για την θεραπεία της ανεπάρκειας της λιποπρωτεϊνικής λιπάσης.

Η διαταραχή αυτή εκδηλώνεται σε έναν άνθρωπο στο εκατομμύριο και οφείλεται στο ότι οι πάσχοντες φέρουν ελαττωματικές κόπιες ενός γονιδίου απαραίτητου για τη διάσπαση των λιπών.

Η διαταραχή αυτή έχει ως επακόλουθο να συσσωρεύεται λίπος στο αίμα και ο πάσχων να υποφέρει από πόνους στην κοιλιά και να εκδηλώνει απειλητική για τη ζωή του παγκρεατίτιδα (είναι η φλεγμονή στο πάγκρεας).

Ο μόνος τρόπος για να έχει ένας ασθενής υπό έλεγχο τη νόσο του, είναι να ακολουθεί μία διατροφή με πάρα πολύ χαμηλή περιεκτικότητα σε λίπη.

Η νέα θεραπεία χρησιμοποιεί έναν ιό για να «μολύνει» τα μυϊκά κύτταρα με μία υγιή κόπια του επίμαχου γονιδίου και προτείνεται να εγκριθεί για πάσχοντες από σοβαρή παγκρεατίτιδα, οι οποίοι δεν μπορούν να θέσουν υπό έλεγχο τη νόσο τους με την προσεγμένη διατροφή.

Η παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου UniQure χαρακτήρισε την γνωμοδότηση της CMPHU ως «μείζον επίτευγμα» για τους ασθενείς και τον χώρο του φαρμάκου συνολικά.

«Οι πάσχοντες από ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνικής λιπάσης αδυνατούν να καταναλώσουν ένα φυσιολογικό γεύμα, διότι μπορεί να τους προκαλέσει οξεία και εξαιρετικά επώδυνη φλεγμονή στο πάγκρεας, που συχνά τους οδηγεί στην εντατική», δήλωσε ο εκτελεστικός διευθυντής της UniQure Τζων Άλνταγκ.

«Η αποκατάσταση της φυσιολογικής ικανότητας του οργανισμού να διασπά τα μόρια του λίπους στο αίμα, προκειμένου να εμποδίσει την παγκρεατίτιδα, είναι ο στόχος της θεραπείας».

Από την πλευρά του, ο εκπρόσωπος της CMPHU δρ Τόμας Σάλμονσον επισήμανε ότι η χρήση της νέας θεραπείας θα πρέπει να περιοριστεί στους ασθενείς «με τη μεγαλύτερη ανάγκη».