Λονδίνο: Γενετική θεραπεία βελτιώνει την όραση σε παιδιά με σπάνια ασθένεια
Τέσσερα παιδιά που γεννήθηκαν με σοβαρή διαταραχή της όρασής τους λόγω μιας σπάνιας γενετικής ανεπάρκειας, έλαβαν πρωτοποριακή γενετική θεραπεία.
Με αυτή την θεραπεία βελτιώθηκε η όρασή τους. Η συγκεκριμένη πάθηση, μια μορφή δυστροφίας του αμφιβληστροειδούς που προκαλείται από γενετική ανεπάρκεια του γονιδίου AIPL1, σημαίνει ότι τα άτομα γεννιούνται με επαρκή όραση μόνο για να διακρίνουν το φως
Το γονιδιακό ελάττωμα προκαλεί δυσλειτουργία και καταστροφή των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς και τα παιδιά θεωρούνται τυφλά από τη γέννησή τους.
Η νέα θεραπεία σχεδιάστηκε για να επιτρέπει στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς να λειτουργούν καλύτερα και να επιβιώνουν περισσότερο. Η διαδικασία αναπτύχθηκε από επιστήμονες στο University College London και συνίσταται στην έγχυση υγιών αντιγράφων του γονιδίου που επηρεάζεται στον αμφιβληστροειδή. Τα αντίγραφα αυτά περιέχονται μέσα σε έναν αβλαβή ιό, οπότε μπορούν να διεισδύσουν στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς και να αντικαταστήσουν το ελαττωματικό γονίδιο. Η θεραπεία χορηγήθηκε σε παιδιά ηλικίας ενός έως 2,8 ετών στο νοσοκομείο Great Ormond Street Hospital του Λονδίνου.
Για να μετριαστούν τυχόν ζητήματα ασφαλείας, τα τέσσερα παιδιά έλαβαν αυτή τη νέα θεραπεία μόνο στο ένα μάτι. Και τα τέσσερα είδαν αξιοσημείωτη βελτίωση στο θεραπευόμενο μάτι κατά τα επόμενα τρία έως τέσσερα χρόνια, αλλά έχασαν την όρασή τους στο μη θεραπευόμενο μάτι.
Τα αποτελέσματα της νέας θεραπείας, που περιγράφονται στο περιοδικό «The Lancet», δείχνουν ότι η γονιδιακή θεραπεία σε μικρή ηλικία μπορεί να βελτιώσει δραστικά την όραση των παιδιών με αυτή την πάθηση. Γονιδιακή θεραπεία για μια άλλη μορφή γενετικής τύφλωσης (ανεπάρκεια RPE65) είναι διαθέσιμη στο βρετανικό σύστημα υγείας από το 2020.
ΑΠΕ-ΜΠΕ
Διαβάστε περισσότερα στο iefimerida.gr
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- Αθήνα 1922: Η ατυχία να σπουδάζει ο γιος σου στην Αγγλία
- Σοκ σε σχολείο: 15χρονος κάρφωσε στυλό στο πόδι συμμαθήτριάς του μέσα στην τάξη
- Απαντήσεις για τον θάνατο του Βασίλη Καλογήρου αναζητά η ΕΛ.ΑΣ. – «Κάταγμα στο οστό του λαιμού σημαίνει αυτόματα στραγγαλισμός»
- Μπαλάσκας για Βασίλη Καλογήρου: Θεωρώ πως κάποιοι τον άφησαν εκεί – Η μητέρα του έχει κλείσει πολύ κόσμο στη φυλακή
- Μαρία Καρυστιανού για Βορίδη: «Τολμάει να σπιλώνει τον αγώνα για τη δικαίωση των παιδιών μας»
- Η κλιματική κρίση «χτύπησε» τους ελαιώνες της Κρήτης: Ένα πρωτόγνωρο φαινόμενο
- Απεργία: Και κλειστά μαγαζιά στις 28 Φεβρουαρίου για τα Τέμπη - Νέο ωράριο
- Θεσσαλονίκη: Ηλικιωμένος παρασύρθηκε από απορριμματοφόρο και εξέπνευσε
- Βόλος: Έριξε την 6χρονη κόρη του στο ποτάμι για να την πνίξει
- Γέννησε το 6ο παιδί η σύζυγος του αστυνομικού της Βουλής - Η κρυφή κάμερα στα γυαλιά
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις iEfimerida
- Τα μαλλιά σου στα καλύτερά τους -Styling στο σπίτι με την Dyson
- Τέλος οι κόντρες στους δρόμους - Αυτά είναι τα νέα πανίσχυρα περιπολικά από τα οποία δεν θα ξεφεύγει κανείς
- Πέθανε ο Hurricane, ο πιο παρασημοφορημένος σκύλος στην ιστορία των ΗΠΑ -Προστάτευσε τον Ομπάμα στο Λευκό Οίκο
- Η Άντζελα Μπάσετ μιλά για τη viral αντίδρασή της στα Όσκαρ όταν έχασε το βραβείο: Δεν θα ζητήσω και συγγνώμη
- Viral η απόδραση διαρρήκτη από δικαστήριο -Βγήκε από το παράθυρο του 3ου ορόφου [βίντεο]
- Θεσσαλονίκη: Θανατηφόρα παράσυρση πεζού από μηχάνημα έργου
- Λονδίνο: Γενετική θεραπεία βελτιώνει την όραση σε παιδιά με σπάνια ασθένεια
- Η Ουγγαρία αντιτάσσεται στη νέα βοήθεια της ΕΕ στην Ουκρανία
- Φλώρινα: Μαγευτικές εικόνες από τον παγωμένο καταρράκτη που γίνεται πόλος έλξης επισκεπτών
- Νετανιάχου: Η Χαμάς θα πληρώσει το τίμημα γιατί δεν παρέδωσε το πτώμα της Σίρι Μπίμπας
- Τελευταία Νέα iEfimerida
- Λονδίνο: Γενετική θεραπεία βελτιώνει την όραση σε παιδιά με σπάνια ασθένεια
- Σφοδρή επίθεση Μαντόνα κατά Τραμπ: Τον «έσβησε» με λίγες λέξεις, «αν αυτό είναι ένα αστείο, δεν γελάω»
- Τα μαλλιά σου στα καλύτερά τους -Styling στο σπίτι με την Dyson
- Στοιχεία σοκ παγκοσμίως: Ένας θάνατος κάθε 43 δευτερόλεπτα από αυτοκτονία -Πού αυξήθηκαν
- Viral η απόδραση διαρρήκτη από δικαστήριο -Βγήκε από το παράθυρο του 3ου ορόφου [βίντεο]
- ΗΠΑ: Κατηγορίες για φόνο αντιμετωπίζουν οι σωφρονιστικοί που ξυλοκόπησαν μέχρι θανάτου Αφροαμερικανό σε φυλακή
- Ενας τοίχος με βότσαλα στο φουαγιέ του Μεγάρου Μουσικής -Το αλληγορικό έργο του Κώστα Τσόκλη [εικόνες]
- Στη Νέα Υόρκη ο Γεραπετρίτης στη συνεδρίαση του ΟΗΕ για την Ουκρανία -Την Δευτέρα η συνάντηση με Γκουτέρες
- Αγάπη Πολίτη: Η πρώτη δημόσια έξοδος μετά τον γάμο της Χρυσής Βαρδινογιάννη -Πού πήγε
- Η Άντζελα Μπάσετ μιλά για τη viral αντίδρασή της στα Όσκαρ όταν έχασε το βραβείο: Δεν θα ζητήσω και συγγνώμη
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- ΗΠΑ: Έξι σωφρονιστικοί κατηγορούνται για δολοφονία μαύρου κρατούμενου
- Πάτρα - "Cartoons": Ντύσου τον ήρωά σου και πάρε μέρος στο πιο lovely bal masqué του φετινού Καρναβαλιού!
- Αναβολή αποκριάτικων εκδηλώσεων λόγω κακοκαιρίας
- Υπουργείο Παιδείας: ΕΔΕ για την εισβολή κουκουλοφόρων στο ΕΚΠΑ - Δεδομένη η πρόοδος στη φύλαξη ΑΕΙ
- Για τον φόνο Αφροαμερικανού σε φυλακή της Νέας Υόρκης κατηγορούνται έξι σωφρονιστικοί υπάλληλοι
- Ασθενής σε πλαστική καρέκλα: Τι απαντά το ΕΚΑΒ για ό,τι συνέβη στην Ξάνθη
- Απεργία 28 Φεβρουαρίου 2025: Ποιοι συμμετέχουν – Πώς θα κινηθούν τα Μέσα Μεταφοράς
- Ξάνθη: Τι λέει το ΕΚΑΒ για τις εικόνες ντροπής - Μετέφεραν γυναίκα με πλαστική καρέκλα σε φορτηγάκι
- Vivacom: Μεταξύ των πέντε πιο γρήγορα αναπτυσσόμενων παρόχων δορυφορικών υπηρεσιών για επιχειρήσεις παγκοσμίως
