Β – Θαλασσαιμία γονιδιακή θεραπεία: Ευχάριστες εξελίξεις
Β – Θαλασσαιμία γονιδιακή θεραπεία: Η bluebird bio, GmbH. (Nasdaq: BLUE) ανακοίνωσε ότι νέα δεδομένα από τις τρέχουσες μελέτες Φάσης 3 της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία καταδεικνύουν ότι παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με μια σειρά από γονότυπους εξαρτώμενους από τη μετάγγιση Β-Θαλασσαιμίας (TDT) πέτυχαν και διατήρησαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις (TI) με σημαντικά βελτιωμένα επίπεδα Hb ( ≥ 10,5 g/dL).
«Με πάνω από μια δεκαετία κλινικής εμπειρίας στην αξιολόγηση της γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με TDT σε ένα ευρύ φάσμα ηλικιών και γονότυπων, έχουμε δομήσει την πιο ολοκληρωμένη κατανόηση των εκβάσεων της θεραπείας στον χώρο», δήλωσε ο David Davidson, M.D., επικεφαλής Διευθυντής του Ιατρικού Τμήματος της bluebird bio. «Βλέποντας τους ασθενείς να επιτυγχάνουν ΤΙ και να διατηρούν αυτό το θετικό κλινικό όφελος σε βάθος χρόνου με σταθερά επίπεδα αιμοσφαιρίνης, αντικατοπτρίζεται το αρχικό μας όραμά μας για τη γονιδιακή θεραπεία για τη Β-Θαλασσαιμία. Τα συσσωρευμένα μακροπρόθεσμα δεδομένα που δείχνουν βελτιώσεις στην ιστολογία του μυελού των οστών, στην ισορροπία σιδήρου και στη βιολογία των ερυθρών αιμοσφαιρίων υποστηρίζουν τη δυνατότητα της γονιδιακής θεραπείας για τη β-θαλασσαιμία να διορθώσει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της εξαρτώμενης από μετάγγιση νόσου».
Β – Θαλασσαιμία γονιδιακή θεραπεία: Η TDT είναι μια γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνηςΗ TDT είναι μια σοβαρή γενετική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο β-σφαιρίνης που έχουν ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση ή απουσία Hb ενηλίκων. Προκειμένου να επιβιώσουν, οι ασθενείς με TDT διατηρούν επίπεδα Hb μέσω δια βίου, χρόνιων μεταγγίσεων αίματος.1,6 Αυτές οι μεταγγίσεις ενέχουν τον κίνδυνο προοδευτικής βλάβης σε πολλαπλά όργανα λόγω αναπόφευκτης υπερφόρτωσης σιδήρου εάν δεν αντιμετωπιστεί με χηλίωση για την απομάκρυνση της περίσσειας σιδήρου από τον οργανισμό.1,6
Τα δεδομένα από διερευνητικές αναλύσεις της μελέτης HGB-207 καταδεικνύουν βελτιωμένους δείκτες παραγωγής αιμοσφαιρίων και λειτουργίας μυελού των οστών σε ασθενείς που πέτυχαν. 89% των αξιολογήσιμων ασθενών (17/19) με εξαρτώμενη από μετάγγιση β-θαλασσαιμία που δεν έχουν γονότυπο β0/ β0 πέτυχαν ανεξαρτησία από μεταγγίσεις με διάμεσο σταθμισμένο μέσο συνολικό επίπεδο αιμοσφαιρίνης (Hb) 11,9 g/dL. 85% των ασθενών (11/13) με γονότυπο β0/ β0 ή παρουσία της μετάλλαξης IVS-I-110 στη μελέτη φάσης 3 Northstar-3 (HGB-212) παρέμειναν χωρίς μετάγγιση για τουλάχιστον 7 μήνες.
Οι ασθενείς με TDT δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσειςΣύμφωνα με την ίδια ανακοίνωση, συνολικά, 60 παιδιατρικοί, έφηβοι και ενήλικες ασθενείς με όλους τους γονότυπους TDT έχουν υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία στις μελέτες Φάσης 1/2 Northstar (HGB-204 και HGB-205) και στις μελέτες Φάσης 3 Northstar-2 (HGB-207) καθώς και Northstar-3 (HGB-212) από τις 3 Μαρτίου 2020.1,2, «Οι ασθενείς με TDT δεν παράγουν αρκετά υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να επιζήσουν χωρίς χρόνιες μεταγγίσεις.
Για τους ασθενείς, αυτό σημαίνει απαραίτητες επισκέψεις σε νοσοκομείο ή κλινική για όλη τους τη ζωή και εξάρτηση από μια συχνά αναξιόπιστη παροχή αίματος, η οποία συνδυάζει τις προκλήσεις της διαχείρισης αυτής της ασθένειας», δήλωσε η συντάκτρια της ανακοίνωσης Ευαγγελία Γιαννάκη, MD, Διευθύντρια, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Αιμ/κή Κλινική-Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου, Θεσσαλονίκη και Συνεργάτης Καθηγήτρια, Πανεπιστήμιο Washington.
Τα αποτελέσματα με γονιδιακή θεραπεία για β-θαλασσαιμία«Αυτά τα αποτελέσματα που καταδεικνύουν ασθενείς απαλλαγμένους από μεταγγίσεις που διατηρούν σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα αιμοσφαιρίνης μετά τη θεραπεία με γονιδιακή θεραπεία για β-θαλασσαιμία αποτελούν θετικό αποτέλεσμα για τα άτομα που ζουν με TDT. Είναι αξιοσημείωτο ότι ορισμένοι από αυτούς τους ασθενείς αρχίζουν να παράγουν υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια από μόνοι τους».
Η γονιδιακή θεραπεία για τη β-θαλασσαιμία είναι μια εφάπαξ θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για την αντιμετώπιση της υποκείμενης γενετικής αιτίας της TDT προσθέτοντας λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-σφαιρίνης (βA-T87Q- γονίδιο σφαιρίνης) στα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (αιμοσφαίρια) του ασθενούς (HSC). Αυτό σημαίνει ότι δεν υπάρχει ανάγκη για δότη HSC από άλλο άτομο, όπως απαιτείται για την αλλογενή μεταμόσχευση HSC (allo-HSCT). Αφού πλέον ένας ασθενής έχει το βA-T87Q-γονίδιο σφαιρίνης, έχει τη δυνατότητα να παράγει HbAT87Q, που είναι Hb που προέρχεται από γονιδιακή θεραπεία, σε επίπεδα που μπορεί να εξαλείψουν ή να μειώσουν σημαντικά την ανάγκη για μεταγγίσεις.
Δείτε ακόμηClawback: Εξωφρενικά υψηλές οι υποχρεωτικές επιστροφέςΣΦΕΕ: Οι προτάσεις του για ένα ισχυρό Εθνικό Σύστημα Υγείας- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- Υπόθεση Μαρκέλλας: Ουσίες στον οργανισμό της 10χρονης "έδειξαν" οι τοξικολογικές
- Βιτριόλι: Ένταση έξω από το δικαστήριο για την 35χρονη – Δεν είπε κουβέντα
- Τραγωδία: Μπουλντόζα γκρεμίζει σπίτι και σκοτώνει παιδί που βρίσκεται μέσα
- Ανασχηματισμός: Έρχονται αλλαγές στο κυβερνητικό σχήμα μέσα στο θέρος – Τι θα γίνει στο υπουργείο Υγείας
- Προσοχή: Αν έχετε android σβήστε αμέσως αυτές τις εφαρμογές
- Θερμό επεισόδιο Ινδίας - Κίνας: Νεκροί τρεις Ινδοί στρατιώτες σε συγκρούσεις με τον κινεζικό στρατό
- MasterChef: H πρώτη ανάρτηση της Μαρίας Μπέη μετά την αποχώρηση
- Στο νοσοκομείο 3 αστυνομικοί που τους έριξαν μάλλον λευκαντικό στο μιλκσέικ
- Υπόθεση Μαντλίν: Στα πηγάδια του εξοχικού του υπόπτου αναζητούν τη σορό της οι αστυνομικοί
- Ηλ. Κοτσιμπογεώργος: Ασφυκτικές οι προθεσμίες για τους λογιστές
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Attiki Press
- Make-A-Wish: Εκπληρώνει ευχές και όνειρα των παιδιών
- Πάμε Στοίχημα: Ντέρμπι στο Μάντσεστερ
- Β – Θαλασσαιμία γονιδιακή θεραπεία: Ευχάριστες εξελίξεις
- Παιδική διαπαιδαγώγηση: Ο μη βίαιος είναι ο δυσκολότερος τρόπος
- Κυβέρνηση ανασχηματισμός 2020: Αλλαγές στο κυβερνητικό σχήμα μετά την 1η Ιουλίου
- Καμμένος twitter: Ο πρώην υπουργός άμυνας απαντά στον Τσελίκ
- Ποτά μπόμπες ανιχνευτής: «Έξυπνη» συσκευή ανίχνευσης νοθευμένου ποτού
- Ενυδάτωση μαλλιών καλοκαίρι: Μην αφήνεις τα μαλλιά σου διψασμένα
- Κούρεμα για αδύνατο πρόσωπο: Αποκτήστε εύκολα γωνίες
- Κάπνισμα και μοναξιά: Η κοινή τους πορεία
- Τελευταία Νέα Attiki Press
- Β – Θαλασσαιμία γονιδιακή θεραπεία: Ευχάριστες εξελίξεις
- Ποτά μπόμπες ανιχνευτής: «Έξυπνη» συσκευή ανίχνευσης νοθευμένου ποτού
- Ενυδάτωση μαλλιών καλοκαίρι: Μην αφήνεις τα μαλλιά σου διψασμένα
- Κορέα: Η Βόρεια Κορέα ανατίναξε το γραφείο διασύνδεσης στα σύνορα με τη Νότια Κορέα
- Κυβέρνηση ανασχηματισμός 2020: Αλλαγές στο κυβερνητικό σχήμα μετά την 1η Ιουλίου
- Κούρεμα για αδύνατο πρόσωπο: Αποκτήστε εύκολα γωνίες
- Κάπνισμα και μοναξιά: Η κοινή τους πορεία
- Πάμε Στοίχημα: Ντέρμπι στο Μάντσεστερ
- Covid baby boom: Έκρηξη γεννήσεων λόγω κορονοϊού
- Make-A-Wish: Εκπληρώνει ευχές και όνειρα των παιδιών
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- Μητσοτάκης: Οι τουρκικές ενέργειες είναι απειλή για την περιοχή, εμείς επιδιώκουμε ειρήνη
- Στ. Καλαφάτης: Ψήφος εμπιστοσύνης στην οικονομία
- Μαρκέλλα: Ναρκωτικές ουσίες στον οργανισμό της – Τι αποκαλύπτουν οι τοξικολογικές
- Υπ. Μεταφορών Κύπρου: Δεν περιμένουμε περισσότερους από 1.200 επιβάτες την ημέρα (vid)
- Δούκισσα Νομικού: Στην παραλία με την κόρη της - Δείτε φωτογραφία
- Είδε τι κάνει η γάτα της όταν φεύγει - Δεν την άφησε ποτέ ξανά μόνη
- Δολοφονία 49χρονου στη Θεσσαλονίκη: Διώξεις σε σύζυγο και κόρη για το φονικό