ΗΠΑ: Η μικρή Έμιλι νίκησε τη λευχαιμία με κυτταρική θεραπεία

12:50 26/3/2013 - Πηγή: E-Typos

Στα επτά της χρόνια η Εμιλι "Εμα" Γουάιτχιντ είναι μια πρωτοπόρος: είναι το πρώτο παιδί που νίκησε τη λευχαιμία χάρη σε μια καινοτόμο θεραπεία όπου τα δικά της ανοσοποιητικά κύτταρα αναπρογραμματίστηκαν για να επιτεθούν στα καρκινικά της κύτταρα.

Μετά τη νοσηλεία της στη Φιλαδέλφεια, στις ανατολικές ΗΠΑ, πριν από 11 μήνες, η Εμιλι είναι σήμερα καλά, καθώς η νόσος είναι σε ύφεση. Η μητέρα της διηγείται ότι η μικρούλα είναι ευτυχισμένη που μπορεί να παίζει με τον σκύλο της, που διαβάζει και γράφει σχεδόν ένα χρόνο

μετά τη θεραπεία της, που ήταν η τελευταία επιλογή την οποία εξέταζαν οι γιατροί ύστερα από δύο υποτροπές που είχε παρουσιάσει στα προηγούμενα θεραπευτικά πρωτόκολλα που ακολουθήθηκαν για την περίπτωσή της.

Η περίπτωση της Εμιλι δίνει την ελπίδα για μια νέα θεραπευτική αντιμετώπιση της επιθετικής μορφής της λευχαιμίας, της οξείας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας, που θα δίνει ίσως εγκαίρως τη δυνατότητα αποφυγής της χημειοθεραπείας ή της μεταμόσχευσης μυελού των οστών.
Αμερικανοί ερευνητές μιλούν τις τελευταίες ημέρες για μια ενθαρρυντική επιτυχία ενός νέου τύπου κυτταρικής θεραπείας που επέτρεψε να εξαφανιστεί κάθε ίχνος λευχαιμίας σε αρκετούς ασθενείς, ανάμεσά τους η Εμιλι, με τον "αναπρογραμματισμό" των δικών τους λεμφοκυττάρων Τ ώστε αυτά να στοχεύσουν τα καρκινικά κύτταρα.
Η τεχνική που περιγράφεται στην Ιατρική Επιθεώρηση της Νέας Αγγλίας συνίσταται στην αφαίρεση από το αίμα των ασθενών των λεμφοκυττάρων Τ, των κύριων κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος, για να τα τροποποιηθούν γενετικά με τη βοήθεια ενός ιού και να εξοπλιστούν με έναν μοριακό υποδοχέα επιτρέποντάς τους να επιτεθούν στα καρκινικά κύτταρα.

"Η Εμιλι είναι καλά στην υγεία της και δεν παρουσίασε υποτροπή 11 μήνες μετά τη διοχέτευση των γενετικά τροποποιημένων λεμφοκυττάρων Τ που επέτρεψαν να πληγεί ένας στόχος που υπάρχει σε αυτό τον τύπο καρκίνου", γράφει σε ανακοίνωση το πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνιας που ανέπτυξε την τεχνική, καταρχήν για τη θεραπεία ενηλίκων που πάσχουν από έναν άλλο τύπο λευχαιμίας.

Το πανεπιστήμιο της Πενσυλβάνιας, πρωτοπόρο στον τομέα αυτό, υποστηρίζεται από τον ελβετικό φαρμακευτικό όμιλο Novartis, ο οποίος επένδυσε 20 εκατομμύρια δολάρια για να δημιουργήσει εκεί ένα ερευνητικό κέντρο.
Η περίπτωση της Εμιλι "δείχνει ότι τα κύτταρα αυτά μπορούν να έχουν σημαντική αντικαρκινική δράση στα παιδιά", υπογραμμίζει από την πλευρά του στην New England Journal of Medicine ένας από τους συντάκτες της μελέτης, ο Στέφαν Γκρουπ, του Νοσοκομείου Παίδων της Φιλαδέλφειας, όπου νοσηλεύτηκε η μικρή.

Εξατομικευμένη θεραπεία

Ωστόσο η τεχνική αυτή απέτυχε σε ένα άλλο παιδί, το οποίο πέθανε, οδηγώντας τους συντάκτες να υπογραμμίσουν την ανάγκη για περαιτέρω έρευνα.
Παρόμοια μελέτη είχε δημοσιευτεί πριν από μερικές ημέρες στην αμερικανική επιθεώρηση Science Translational Medicine. Η ίδια τεχνική είχε επιτρέψει ύφεση της νόσου σε μια πενταμελή ομάδα ενηλίκων που είχαν προσβληθεί από τον ίδιο τύπο λευχαιμίας. Οι ασθενείς, ηλικίας 23 έως 66 ετών, υποβλήθηκαν στη θεραπευτική αυτή αγωγή στη Νέα Υόρκη. Σε τρεις μεταξύ αυτών η νόσος είναι σε ύφεση, σύμφωνα με τον όρο που συνήθως χρησιμοποιούν οι γιατροί, αποφεύγοντας τον όρο θεραπεία.

"Αν και τα αποτελέσματα της νέας αντικαρκινικής θεραπείας είναι πολύ ενθαρρυντικά, η αγωγή αυτή χρειάζεται περαιτέρω προσαρμογή ώστε να αποκτήσει τη βέλτιστη και διαρκή δραστικότητα και επίσης να ελαχιστοποιήσει τις παρενέργειες", υπογραμμίζουν οι συντάκτες της έρευνας που διεξήχθη στη Νέα Υόρκη.
Το σχήμα της κυτταρικής θεραπείας υπάρχει καιρό τώρα και είχε δοκιμαστεί εδώ και 20 χρόνια στον άνθρωπο με διάφορες κλινικές δοκιμές αλλά χωρίς μεγάλη επιτυχία.

Συνεπώς υπάρχει επιφυλακτικότητα για τη θεραπευτική αυτή διαδικασία. Κάθε ασθενής θα χρειαστεί μια εξατομικευμένη θεραπεία και θα πρέπει κατόπιν να λάβει φάρμακα για την ενίσχυση της άμυνας του ανοσοποιητικού του συστήματος, ίσως για την υπόλοιπη ζωή του.
Ακόμη και αν η δραστικότητά της επιβεβαιωθεί, η θεραπεία αυτή θα μπορεί να γενικευτεί σε μερικά χρόνια, ελπίζει ο Μάικλ Καλός, του πανεπιστημίου της Φιλαδέλφειας που εργάζεται στο πρόγραμμα αυτό.
"Στην περίπτωσή μας τα δεδομένα που έχουμε συλλέξει δείχνουν τόσο ενθαρρυντικά που ελπίζουμε να περάσουμε στη δεύτερη φάση της μελέτη μας. Αν αυτή εξελιχθεί καλά, τότε θα μπορέσουμε να δούμε τις ρυθμιστικές αρχές και να τους πούμε: Ιδού κάτι που θα θέλαμε να εγκρίνετε για να διατεθεί στην αγορά", τόνισε ο δρ Καλός.