Θεραπεία κληρονομικών ασθενιών – Πόσο κοντά είμαστε;
Γράφει η Δρ. Τζούλια Μισιτζή
Εξαιρετικά ενθαρρυντικά αποτελέσματα στην ανάπτυξη θεραπειών, για κληρονομικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς, που οδηγούν σε τύφλωση.Δημοσιεύση στο Nature Biomed. Eng. με τίτλο “Αποκατάσταση της οπτικής λειτουργίας σε ενήλικα ποντίκια, με κληρονομική αμφιβληστροειδή νόσο, μέσω επεξεργασίας βάσης αδενίνης” απεικονίζει την χρήση της τεχνολογίας CRISPR και θέτει τα θεμέλια για την ανάπτυξη ενός νέου θεραπευτικού τρόπου, για ένα
Η πρωτοποριακή αυτή μελέτη, είχε ως αποτέλεσμα την αποκατάσταση του αμφιβληστροειδούς και της οπτικής λειτουργίας των ποντικών που πάσχουν από κληρονομική νόσο του αμφιβληστροειδούς.
«Σε αυτήν την έρευνα, απoδείξαμε το κλινικό δυναμικό για τη διόρθωση των μεταλλάξεων που προκαλούν κληρονομικές ασθένειες του αμφιβληστροειδούς και για την αποκατάσταση της οπτικής λειτουργίας. Τα αποτελέσματά μας δείχνουν την πιο επιτυχημένη αποκατάσταση της τύφλωσης μέχρι σήμερα χρησιμοποιώντας την επεξεργασία γονιδιώματος. Οι κληρονομικές αυτές ασθένειες προκαλούνται από μεταλλάξεις σε περισσότερα από 250 διαφορετικά γονίδια. Πριν από αυτην την τεχνική δεν υπήρχε διαθέσιμη οδός για τη θεραπεία αυτών των καταστροφικών ασθενειών” δήλωσαν οι ερευνητές.
«Οι ερευνητές ξεπεράσαν ορισμένα από τα εμπόδια στο σύστημα CRISPR-Cas9, όπως απρόβλεπτες μεταλλάξεις εκτός στόχου και χαμηλή απόδοση επεξεργασίας, χρησιμοποιώντας επεξεργαστές βάσης κυτοσίνης και αδενίνης (CBE και ABE).
Η τεχνική τους επέτρεψε να διορθωθούν οι μεταλλάξεις με ακριβή και προβλέψιμο τρόπο, ελαχιστοποιώντας τις ακούσιες μεταλλάξεις που θα μπορούσαν να προκαλέσουν ανεπιθύμητες παρενέργειες. Η ομάδα απέδειξε με επιτυχία το θεραπευτικό δυναμικό για τη θεραπεία κληρονομικών ασθενειών, αποκαθιστώντας τη λειτουργία του αμφιβληστροειδούς και της όρασης σε σχεδόν φυσιολογικά επίπεδα. Η βασική επεξεργασία αναπτύχθηκε στο Broad Institute του MIT και στο Harvard στο εργαστήριο του David Liu.
Reference: Suh S, Choi EH, Leinonen H, et al. Restoration of visual function in adult mice with an inherited retinal disease via adenine base editing. Nat. Biomed. Eng. 2020. doi: 10.1038/s41551-020-00632-6
Πηγη: healthyvoice.gr- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Οικονομία
- Ασφαλείς και καλά στην υγεία τους οι ναυτικοί του ελληνόκτητου τάνκερ Errina που είχε χάσει επαφή
- Ερντογάν: Κάναμε δοκιμές των S-400. Δεν έχει σημασία τι λένε οι ΗΠΑ
- KPMG: Τα μαγειρέματα αναβάλλονται, η συνεισφορά συνεχίζεται
- Η Τουρκία προχώρησε σε δοκιμή των ρωσικών S-400 - «Δεν μας ενδιαφέρει τι λένε οι ΗΠΑ»
- Ο Μάτος ζήτησε να φύγει από τον ΠΑΟΚ
- Εμφάνιση και παγίδευση μινκ σε σχολείο
- Η Τουρκία ξεκίνησε τις δοκιμές των ρωσικών S-400
- MLS: Στην Επ. Κεφαλαιαγοράς η έκθεση της Deloitte
- Το Υπ. Προαστασίας του Πολίτη ρίχνει το μπαλάκι των ευθυνών στην κυβέρνηση ΣΥΡΙΖΑ για την εξαφάνιση του Χρήστου Παππά
- WSJ: Τρεις λόγοι που οι επενδυτές ποντάρουν σε ελληνικά και ιταλικά ομόλογα
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις BankWars
- MLS: Στην Επ. Κεφαλαιαγοράς η έκθεση της Deloitte
- WSJ: Τρεις λόγοι που οι επενδυτές ποντάρουν σε ελληνικά και ιταλικά ομόλογα
- Μητσοτάκης : Ανοιχτό το λιανεμπόριο και για τις περιοχές που βρίσκονται στο κόκκινο
- Ερντογάν: Δεν μας ενδιαφέρει τι λένε οι ΗΠΑ- Προχωρήσαμε σε δοκιμή των S-400
- Ν. Ηλιόπουλος: «Ο κ. Χρυσοχοΐδης κατάφερε να χάσει δύο καταδικασμένους νεοναζί εγκληματίες»
- Λαφαζάνης σε Τσίπρα: Καλή η μομφή στον Σταικούρα αλλά κάνε πρώτα μομφή στον εαυτό σου
- Χρυσή Αυγή: Σε εξέλιξη η μεταγωγή των καταδικασθέντων στις φυλακές
- Αττική Οδός – Κλειστή λόγω έργων το Σαββατοκύριακο η έξοδος Υ4 της Περιφερειακής Υμηττού προς Αγ. Παρασκευή
- Θεραπεία κληρονομικών ασθενιών – Πόσο κοντά είμαστε;
- Ο ΟΕΕ ζητά παράταση για το φορολογικό πιστοποιητικό έως τις 30 Νοεμβρίου
- Τελευταία Νέα BankWars
- Θεραπεία κληρονομικών ασθενιών – Πόσο κοντά είμαστε;
- MLS: Στην Επ. Κεφαλαιαγοράς η έκθεση της Deloitte
- Αττική Οδός – Κλειστή λόγω έργων το Σαββατοκύριακο η έξοδος Υ4 της Περιφερειακής Υμηττού προς Αγ. Παρασκευή
- Ο ΟΕΕ ζητά παράταση για το φορολογικό πιστοποιητικό έως τις 30 Νοεμβρίου
- Ερντογάν: Δεν μας ενδιαφέρει τι λένε οι ΗΠΑ- Προχωρήσαμε σε δοκιμή των S-400
- Μητσοτάκης : Ανοιχτό το λιανεμπόριο και για τις περιοχές που βρίσκονται στο κόκκινο
- WSJ: Τρεις λόγοι που οι επενδυτές ποντάρουν σε ελληνικά και ιταλικά ομόλογα
- Αναστολή λειτουργίας της πτηνοτροφικής μονάδας «Πίνδος» στα Ιωάννινα λόγω κορωνοϊού
- Ν. Ηλιόπουλος: «Ο κ. Χρυσοχοΐδης κατάφερε να χάσει δύο καταδικασμένους νεοναζί εγκληματίες»
- Χρυσή Αυγή: Σε εξέλιξη η μεταγωγή των καταδικασθέντων στις φυλακές
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Οικονομία
- Πτώση – ρεκόρ για την τουρκική λίρα – Στα χαμηλότερα επίπεδα από το 1999
- Euroleague: Αναβλήθηκε το ματς Αρμάνι Μιλάνο-Αλμπα Βερολίνου
- Οι χιμπατζήδες γίνονται όλο και επιλεκτικοί στις φιλίες με το πέρασμα του χρόνου
- ΜLS: «Σήμερα πήραμε την τελική έκθεση της Deloitte» - 11/11 η συνέλευση
- H Weber Shandwick αναδείχθηκε "Global agency της δεκαετίας" στα SABRE Awards 2020
- Αίτημα φοροτεχνικών για διαγραφή προστίμων που αφορούν τις ΜΥΦ 2014 και ρύθμιση για μη συνέχιση κοινοποίησης πράξεων
- Πρεσβεία των ΗΠΑ στην Τουρκία: Πληροφορίες για πιθανές τρομοκρατικές επιθέσεις
- Κορονοϊός: Σε καραντίνα περισσότεροι από 500 μαθητές και εκπαιδευτικοί στα Τρίκαλα
- Η INTERAMERICAN νέο μέλος της πρωτοβουλίας «United in the Business of a Better World»
- 4 δράσεις για να επιστρέψουν στους πολίτες τα χρήματα από το τέλος πλαστικής σακούλας
