Novartis: Σχετίζεται με τη γονιδιακή θεραπεία ο θάνατος μωρού

Η Novartis AG δήλωσε ότι ο θάνατος ενός βρέφους ηλικίας έξι μηνών κατά τη διάρκεια έκθεσης που αξιολογεί την πειραματική γονιδιακή θεραπεία του Zolgensma θεωρήθηκε από τον ερευνητή της κλινικής δοκιμής ως πιθανώς σχετιζόμενη με τη θεραπεία.

Ο θάνατος του ασθενούς με μια καταστροφική μυϊκή νόσο, γνωστή ως μυϊκή ατροφία του νωτιαίου μυελού, παρουσιάστηκε σε μια δοκιμή αργότερα στην Ευρώπη, η οποία εξακολουθεί να εγγράφει ασθενείς, δήλωσε η ελβετική φαρμακευτική εταιρεία

σε μια ηλεκτρονική της ανακοίνωση. Τα αρχικά ευρήματα δείχνουν ότι υπήρξε σοβαρή αναπνευστική λοίμωξη ακολουθούμενη από νευρολογικές επιπλοκές. Τα αποτελέσματα της αυτοψίας εκκρεμούν και έχουν αναφερθεί λεπτομέρειες στις ρυθμιστικές αρχές, πρόσθεσε η εταιρεία.

Η Novartis σχεδιάζει να εισαγάγει το Zolgensma φέτος στις Η.Π.Α. και την Ευρώπη και η παραπάνω έκθεση μπορεί να θέσει υπό αμφισβήτηση μια ιατρική προσπάθεια που θεωρείται επαναστατική. Μια κανονιστική απόφαση των Η.Π.Α. Πρέπει να δημοσιευθεί τον επόμενο μήνα σχετικά με το φάρμακο, που προορίζεται για τη θεραπεία ασθενών μωρών τα οποία διατρέχουν υψηλό κίνδυνο θανάτου ήδη από ηλικία δύο ετών, λόγω μυϊκής πάθησης. Η θεραπεία παρακολουθείται στενά ως δοκιμαστική περίπτωση για ένα αναπτυσσόμενο πεδίο: δεκάδες γονιδιακές θεραπείες που υπόσχονται να διορθώσουν εξουθενωτικά και μερικές φορές θανατηφόρα ελαττώματα σε κρίσιμα γονίδια έχουν πάρει το δρόμο προς την αγορά.

Keywords
Τυχαία Θέματα