Ανάγκη για μια Ευρωπαϊκή και Εθνική Στρατηγική για τις Σπάνιες Παθήσεις

08:33 29/2/2024 - Πηγή: Huffington Post Greece

Σύμφωνα με τον Π.Ο.Υ. ως σπάνια ορίζεται η πάθηση που προσβάλει λιγότερα από 65 άτομα στα 100.000.Εύλογα θα αναρωτηθεί κανείς γιατί διαμορφώνονται ολόκληρες στρατηγικές στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε). αλλά και σε εθνικά επίπεδα, για τη διαχείριση των σπάνιων παθήσεων. Γιατί ακόμη κι αν λάβουμε υπόψη αποκλειστικά τους αριθμούς, και όχι την ανθρωπιστική σκοπιά που οφείλει να χαρακτηρίζει την κάθε πολιτική, υπάρχει ακόμη ένας παράγοντας σε αυτή την εξίσωση, που είναι οι περισσότερες από 6.000 διαφορετικές σπάνιες παθήσεις.

Το πλήθος τους συντελεί σε σχεδόν

36 εκατομμύρια σπάνιους ασθενείς εντός της Ε.Ε. Κι αν σε κάποιους ακόμη κι αυτός ο αριθμός εξακολουθεί να μην ακούγεται σημαντικός, θα προσθέσω άλλον ένα όρο στην εξίσωση, το γεγονός πως οι σπάνιες παθήσεις είναι κυρίως γενετικές, με αποτέλεσμα το 70% αυτών των σπάνιων ασθενών να ζουν με τη νόσο τους από την παιδική τους κιόλας ηλικία. Συνεπώς όταν μιλάμε για σπάνιες παθήσεις, μιλάμε κυρίως για παιδιά. Παιδιά και γονείς που έχουν δικαίωμα σε μια έγκαιρη διάγνωση και στην ανάπτυξη καινοτόμων θεραπειών, στις οποίες πρέπει να έχουν άμεση πρόσβαση.

Η γενικότερη υγειονομική πολιτική της Ε.Ε. και συγκεκριμένα η εν εξελίξει αναθεώρηση της φαρμακευτικής της νομοθεσίας, στην οποία τώρα εμπλέκομαι, ενισχύει την έρευνα και την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις, αλλά και τη συνεργασία μεταξύ εξειδικευμένων κέντρων των κρατών-μελών. Να σημειωθεί ότι, ο Ευρωπαϊκός Κανονισμός για τα Ορφανά Φάρμακα εισήχθη για πρώτη φορά το 2000 για να δώσει κίνητρα για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων για άτομα που ζουν με σπάνιες ασθένειες. Παρά την μέχρι τώρα επιτυχία του -αφού από το μονοψήφιο αριθμό των εγκεκριμένων από την ΕΕ φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες που είχαμε πριν από δύο δεκαετίες φτάσαμε σήμερα να έχουν εγκριθεί περισσότερες από 205 νέες θεραπείες- ο Κανονισμός αυτός καλείται τώρα να δώσει περισσότερα κίνητρα για καινοτομία ιδιαίτερα στον τομέα των εξαιρετικά σπάνιων παθήσεων, με εξαιρετικά μικρό ποσοστό ασθενών.

Το προσωπικό μου όμως στοίχημα και ο λόγος που συντέλεσε στο να βραβευτώ το 2023 ως ο Ευρωβουλευτής της χρονιάς στον τομέα της υγείας και της ευεξίας, αλλά και κατά καιρούς να διακρίνομαι για τη συμβολή μου από πανευρωπαϊκούς οργανισμούς σπάνιων ασθενών, δεν είναι το γεγονός πως είμαι κι εγώ ένας σπάνιος ασθενής, αλλά η διεκδίκησή μου στο να υπάρξει ένας βαθμός ομοιογένειας στις υπηρεσίες υγείας που απολαμβάνουν τα παιδιά με σπάνιες παθήσεις εντός της Ε.Ε..

Στην Ελλάδα αυτή τη στιγμή πραγματοποιείται ένα πιλοτικό πανεπιστημιακό πρόγραμμα (FirstSteps) που στοχεύει στον προσυμπτωματικό έλεγχο 1000 νεογνών για 510 γενετικά νοσήματα, με πρόβλεψη για ένταξη 20.000 νεογνών. Αντίστοιχα προγράμματα θα έπρεπε να λαμβάνουν χώρα και στα υπόλοιπα κράτη μέλη της ΕΕ. Μαζί με συναδέλφους ευρωβουλευτές, και Συμμαχίες με Οργανισμούς, ζητάμε τη θεσμοθέτηση μιας ελάχιστης λίστας σπάνιων παθήσεων για τις οποίες να γίνεται νεογνικός έλεγχος σε κάθε κράτος-μέλος, ώστε το κάθε βρέφος να έχει μια έγκαιρη διάγνωση και αντιμετώπιση της πάθησής του, που αποδεδειγμένα θα συμβάλει στη βέλτιστη μελλοντική του φυσική κατάσταση.

Ζητάμε ακόμα τη δημιουργία μιας Ευρωπαϊκής Στρατηγικής για τις Σπάνιες Παθήσεις, για να εξομαλύνουμε τις ανισότητες μεταξύ των κρατών μελών και να επικεντρωθούμε στην ανάγκη ενίσχυσης της έρευνας και καινοτομίας στον τομέα αυτό. Οφείλουμε να αξιοποιούμε την επιστημονική πρόοδο που έχει συντελεστεί στην εποχή μας και να την προσφέρουμε άμεσα σε κάθε παιδί υπηρεσίες υγείας χωρίς περιορισμούς.

Οι σπάνιες ασθένειες συνήθως συντελούν σε μόνιμες βλάβες και έτσι όσοι τις φέρουν ανήκουν και στην κατηγορία των αναπήρων ατόμων. Επομένως στην αναθεώρηση του Κανονισμού για τις σπάνιες παθήσεις, αλλά και στην Στρατηγική που επιδιώκουμε στην Ε.Ε. πρέπει να λάβουμε υπόψη κάθε πτυχή της ζωής και της καθημερινότητας αυτών των ατόμων, πέρα από τον τομέα της υγείας. Όπως επίσης λήφθηκαν υπόψη τα δικαιώματα των σπάνιων ασθενών και των οικογενειών τους κατά τον σχεδιασμό των στρατηγικών της φροντίδας και των δικαιωμάτων των αναπήρων ατόμων, τις οποίες είχα τη χαρά να συνδιαμορφώσω στη διάρκεια της θητείας μου.

Και στη χώρα μας αναμένουμε με ικανοποίηση από την κυβέρνηση της Ν.Δ. μία αντίστοιχη στρατηγική για τις σπάνιες παθήσεις, αλλά και τη δημιουργία μητρώων σπάνιων ασθενών. Στην αντιμετώπιση των σπάνιων παθήσεων, οι κυβερνήσεις των κρατών-μελών, τα θεσμικά σώματα της Ε.Ε., η επιστημονική κοινότητα και οι σπάνιοι ασθενείς, πρέπει να παραμείνουν ενωμένα.