Ο FDA ενέκρινε το πρώτο φάρμακο με υποδόρια ένεση για την αιμορροφιλία
Εγκρίθηκε στις ΗΠΑ ο πρώτος και μοναδικός αναστολέας οδού κατά του ιστικού παράγοντα (anti-TFPI) για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α ή Β και το πρώτο αιμορροφιλικό φάρμακο που χορηγείται μέσω προγεμισμένης, αυτόματης έγχυσης στυλό
Την περασμένη βδομάδα ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε το Hympavzi (marstacimab-hncq) της Pfizer για την πρόληψη ή τη μείωση της συχνότητας αιμορραγικών επεισοδίων σε ενήλικες
Το HYMPAVZI αποτελεί μια επιλογή υποδόριας θεραπείας με δοσολογικό σχήμα μία φορά την εβδομάδα με ελάχιστη προετοιμασία για κάθε μεμονωμένη χορήγηση.
«Η έγκριση του Hympavzi παρέχει στους ασθενείς με αιμορροφιλία μια νέα θεραπευτική επιλογή που είναι η πρώτη του είδους της, η οποία λειτουργεί στοχεύοντας μια πρωτεΐνη κατά την διαδικασία πήξης του αίματος», δήλωσε η Ann Farrell, M.D., Διευθύντρια του Τμήματος Μη αιματολογικής κακοήθειας στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων του FDA. «Αυτός ο νέος τύπος θεραπείας υπογραμμίζει τη δέσμευση του FDA να προωθήσει την ανάπτυξη καινοτόμων, ασφαλών και αποτελεσματικών θεραπειών».
Η αιμορροφιλία Α και η αιμορροφιλία Β είναι γενετικές αιμορραγικές διαταραχές που προκαλούνται από δυσλειτουργία ή ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης VIII (FVIII) ή IX (FIX), αντίστοιχα. Οι ασθενείς με αυτές τις αιμορροφιλίες δεν μπορούν να ελέγξουν την πήξη του αίματος και μπορεί να αιμορραγούν για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα από το κανονικό μετά από τραυματισμό ή χειρουργική επέμβαση. Μπορεί επίσης να έχουν αυθόρμητη αιμορραγία σε μύες, αρθρώσεις και όργανα, η οποία μπορεί να είναι απειλητική για τη ζωή τους. Αυτά τα αιμορραγικά επεισόδια συνήθως αντιμετωπίζονται κατά περίπτωση ανάλογα με το επεισόδιο ή με προφύλαξη χρησιμοποιώντας προϊόντα που περιέχουν FVIII ή FIX ή με ένα προϊόν που μιμείται έναν παράγοντα.
Το Hympavzi είναι ένας νέος τύπος φαρμάκου που, αντί να αντικαθιστά έναν παράγοντα πήξης, δρα μειώνοντας την ποσότητά του και επομένως την δραστηριότητα της φυσικής αντιπηκτικής πρωτεΐνης που ονομάζεται αναστολέας οδού ιστικού παράγοντα. Αυτό αυξάνει την ποσότητα της θρομβίνης, ενός ενζύμου που είναι κρίσιμο για την πήξη του αίματος, που παράγεται, αναμένοντας να μειώσει ή να αποτρέψει τη συχνότητα των αιμορραγικών επεισοδίων.
Η έγκριση στις ΗΠΑ σε ενήλικες και εφήβους με αιμορροφιλία Α ή Β, χωρίς αναστολείς βασίστηκε σε δεδομένα από τη δοκιμή BASIS Φάσης 3 (NCT03938792), όπου το marstacimab μείωσε το ετήσιο ποσοστό αιμορραγίας για τις υπό θεραπεία διαταραχές κατά 35% και 92% μετά από περίοδο ενεργού θεραπείας 12 μηνών, σε σύγκριση με τη θεραπεία ρουτίνας προφύλαξης (RP) και θεραπείας κατ’ απαίτηση (OD) σε ασθενείς αντίστοιχα με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς.
«Η έγκριση του HYMPAVZI είναι μια σημαντική πρόοδος για άτομα που ζουν με αιμορροφιλία Α ή Β χωρίς αναστολείς για την πρόληψη της αιμορραγίας, με ένα γενικά διαχειρίσιμο προφίλ ασφάλειας και με μια απλή υποδόρια χορήγηση μία φορά την εβδομάδα», δήλωσε ο Suchitra S. Acharya, MD, Διευθυντής, Hemostasis and Thrombosis Center Northwell Health, Επικεφαλής Προγράμματος, Bleeding Disorders and Thrombosis Program, Cohen Children’s Medical Center.
Το Hympavzi συνοδεύεται από προειδοποιήσεις και προφυλάξεις για θρομβοεμβολικά επεισόδια, υπερευαισθησία και εμβρυϊκή τοξικότητα.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Hympavzi που αναφέρονται είναι αντιδράσεις στο σημείο της ένεσης, πονοκέφαλος και κνησμός.
#FDA #ΦΑΡΜΑΚΟ #ΕΝΕΣΗ- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- Προσοχή: Επικίνδυνα πατατάκια. Πωλούνται και στην Ελλάδα
- Διατροφή: Το πρώτο πράγμα που πρέπει να κάνεις όταν ξυπνάς
- H Κατερίνα Λέχου μίλησε για τη γνωριμία της με τον σύζυγο της και τη διαφορά ηλικίας τους
- «Όλοι έφυγαν μετά τη δολοφονία του Νασράλα» λέει μέλος της Χεζμπολάχ που ανακρίθηκε από τη «Μοσάντ των IDF»
- Δωρεάν διαδικτυακό σεμινάριο: Η απειλή από τα ασιατικά Marketplaces – Μονόδρομος οι εξαγωγές για τα ελληνικά ηλεκτρονικά καταστήματα
- Θεσσαλονίκη: Αλεπού “έκοβε βόλτες” πίσω από το δικαστικό μέγαρο
- Απεργούν αύριο οι νοσοκομειακοί γιατροί -ΟΕΝΓΕ: «Καμία έκπτωση στις ανάγκες μας!»
- Αμερικανικές εκλογές: Ποιοι celebrities "βάζουν σταυρό" σε Χάρις και Τραμπ
- Σάρα Σαρίφ: Η τελευταία κραυγή της πριν πεθάνει - «Η σιγή ήταν νεκρική»
- Η δολοφονία που «συντάραξε τους Φρουρούς της Επανάστασης» - Ποιος ήταν ο Αμπάς Νιλφορουσάν
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Dikaiologitika
- Τι ισχύει με τα χιόνια το Σαββατοκύριακο, όλη η αλήθεια
- Ο FDA ενέκρινε το πρώτο φάρμακο με υποδόρια ένεση για την αιμορροφιλία
- Ποια πολιτικό χαρακτήρισε ακροδεξιά ο Θάνος Πλεύρης -του ...μεσαίου χώρου
- Ταχύτερη απονομή επικουρικών συντάξεων και εφάπαξ - Παραδείγματα με ποσά
- Οι ΗΠΑ «απειλούν» τον Νετανιάχου για την παροχή ανθρωπιστικής βοήθειας στη Γάζα
- Παγκόσμια Τράπεζα: Πώς αξιολογεί το επιχειρηματικό περιβάλλον στην Ελλάδα
- Κλέαρχος Μαρουσάκης: Κάποια στιγμή αυτός ο αντικυκλώνας θα σπάσει
- «Χρυσώνει» τον Τραμπ ο Μασκ: Τα 75 εκατ. δολάρια φθάνουν οι δωρεές του Mr Tesla
- Ανοίγει σήμερα το φαράγγι της Σαμαριάς, για όλο το μήκος της διαδρομής
- Τελευταία Νέα Dikaiologitika
- Ο FDA ενέκρινε το πρώτο φάρμακο με υποδόρια ένεση για την αιμορροφιλία
- Ποια πολιτικό χαρακτήρισε ακροδεξιά ο Θάνος Πλεύρης -του ...μεσαίου χώρου
- Οι ΗΠΑ «απειλούν» τον Νετανιάχου για την παροχή ανθρωπιστικής βοήθειας στη Γάζα
- Τι ισχύει με τα χιόνια το Σαββατοκύριακο, όλη η αλήθεια
- Ανοίγει σήμερα το φαράγγι της Σαμαριάς, για όλο το μήκος της διαδρομής
- «Χρυσώνει» τον Τραμπ ο Μασκ: Τα 75 εκατ. δολάρια φθάνουν οι δωρεές του Mr Tesla
- Κλέαρχος Μαρουσάκης: Κάποια στιγμή αυτός ο αντικυκλώνας θα σπάσει
- Ταχύτερη απονομή επικουρικών συντάξεων και εφάπαξ - Παραδείγματα με ποσά
- Παγκόσμια Τράπεζα: Πώς αξιολογεί το επιχειρηματικό περιβάλλον στην Ελλάδα
- Προφορικές εξετάσεις ΕΣΔΙ Δικαστικών Υπαλλήλων 2024 - Επίλυση θέματος ΚΔΥ-ΚΟΔ ΠΕ κατηγορίας (Α Σειρά)
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- Τελευταία εξέλιξη: Μεγάλη ανατροπή με τον Γιώργο Λιάγκα και το Πρωινό του ΑΝΤ1
- Σοκ από τη δολοφονία πασίγνωστου φωτορεπόρτερ: Συνελήφθη ο 19χρονος γιος του
- Πυγμαλίων Δαδακαρίδης: Αγνώριστος ως «Τσάρλι» στη νέα του παράσταση «Η Φάλαινα»
- Διατροφή: Το πρώτο πράγμα που πρέπει να κάνεις όταν ξυπνάς
- Ηράκλειο: Κάηκαν καλύβες παραθεριστών από πυρκαγιά στην παραλία “Παναγιά”, στο Γάζι
- ΥΠΕΞ Ιορδανίας σε Μπλίνκεν: Άμεση ανάγκη ανάσχεσης της ισραηλινής επιθετικότητας σε Γάζα και Λίβανο
- Γ. Φλωρίδης: Σύντομα σε λειτουργία καινούργια φυλακή στην Κρήτη – Κανένα αδίκημα χωρίς επίπτωση
- Έβρος: Χιλιάδες «μαϊμού» απορρυπαντικά και σαμπουάν, φιάλες με ποτά και χύμα τσίπουρο εντόπισαν οι τελωνειακές αρχές
- Ζώα-εκθέματα αποκτούν φωνή και αφηγούνται την ιστορία τους με τη βοήθεια της τεχνητής νοημοσύνης
- Το Σαββατοκύριακο το ράλι «24 ώρες Ελλάδα» στον Βόλο