Η πρώτη παγκοσμίως θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR εγκρίθηκε στο Ηνωμένο Βασίλειο
Το Ηνωμένο Βασίλειο προχώρησε σε μια πρωτοποριακή κίνηση στον τομέα της βιοτεχνολογίας, καθώς έγινε η πρώτη χώρα παγκοσμίως που έδωσε το πράσινο φως στη θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR.
H μνημειώδης αυτή απόφαση όχι μόνο ανοίγει το δρόμο για τη θεραπεία δύο συγκεκριμένων διαταραχών του αίματος, αλλά και δυνητικά διευρύνει το πεδίο εφαρμογής αυτής της τεχνολογίας για την αντιμετώπιση πολυάριθμων άλλων γενετικών παθήσεων.
Οι ρυθμιστικές αρχές έδωσαν την περασμένη εβδομάδα την έγκρισή
Το CRISPR, ακρωνύμιο του Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, αναφέρεται σε επαναλαμβανόμενες αλληλουχίες DNA που βρίσκονται στα γονιδιώματα οργανισμών, συμπεριλαμβανομένων των βακτηρίων. Όταν αυτά τα βακτήρια μολύνονται από έναν ιό, μεταγράφουν αυτά τα δίκλωνα στοιχεία DNA σε μονόκλωνο RNA. Αυτό το RNA οδηγεί στη συνέχεια μια πρωτεΐνη γνωστή ως νουκλεάση, η οποία έχει την ικανότητα να "κόβει" το DNA, στο DNA του ιού, προστατεύοντας έτσι τα βακτήρια.
Η διαδικασία της θεραπείας CRISPR μπορεί να παρομοιαστεί με ακριβή γενετική χειρουργική επέμβαση. Οι ιατροί μπορούν να τη χορηγήσουν εντός του σώματος με την έγχυση ενός “συστήματος οδηγού RNA” που εντοπίζει τα λάθη στον κώδικα DNA. Το σύστημα αυτό φέρει μια πρωτεΐνη που λειτουργεί σαν ψαλίδι (Cas9) και αφαιρεί το λανθασμένο τμήμα του κώδικα. Το κύτταρο είναι στη συνέχεια σε θέση να διορθώσει τον κώδικα καθώς επιδιορθώνει την τομή. Εναλλακτικά, αυτή η "χειρουργική επέμβαση" μπορεί να γίνει και εκτός του σώματος, όπου τα κύτταρα επεξεργάζονται πρώτα από τους γιατρούς και στη συνέχεια επανεισάγονται.
Η έγκριση από τον Οργανισμό Ρύθμισης Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας (MHRA) έρχεται σε συνέχεια των ενθαρρυντικών αποτελεσμάτων μιας κλινικής δοκιμής που διεξήγαγαν η Vertex Pharmaceuticals στη Βοστώνη της Μασαχουσέτης και η CRISPR Therapeutics στο Ζουγκ της Ελβετίας. Η CRISPR Therapeutics συνιδρύθηκε από την Emanuelle Charpentier, στην οποία απονεμήθηκε το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020 για το έργο της στην επαναπροσδιορισμό του CRISPR σε εργαλείο για την επεξεργασία γονιδίων.
Το συγκεκριμένο προϊόν που προκύπτει από αυτές τις δοκιμές είναι το Casgevy. Ενώ η ίδια η θεραπεία χορηγείται μόνο μία φορά, οι ασθενείς μπορεί να χρειαστεί να περάσουν κάποιο χρονικό διάστημα στο νοσοκομείο για τις σχετικές διαδικασίες, όπως η προετοιμασία του μυελού των οστών για να δεχθεί τα επεξεργασμένα κύτταρα.
Σύμφωνα με δήλωση της MHRA, "οι ασθενείς μπορεί να χρειαστεί να περάσουν τουλάχιστον ένα μήνα σε νοσοκομειακή μονάδα, ενώ τα επεξεργασμένα κύτταρα θα εγκατασταθούν στο μυελό των οστών και θα αρχίσουν να παράγουν ερυθρά αιμοσφαίρια με τη σταθερή μορφή αιμοσφαιρίνης".
Οι εταιρείες που βρίσκονται πίσω από το Casgevy δεν έχουν ακόμη αποκαλύψει το κόστος της θεραπείας. Ωστόσο αυτό αναμένεται να κυμαίνεται μεταξύ 1 και 2 εκατομμυρίων δολαρίων, γεγονός που θα μπορούσε ενδεχομένως να περιορίσει την προσβασιμότητά της. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (EMA) φέρεται επίσης να εξετάζει τη θεραπεία και για τις δύο ασθένειες.
Διαβάστε ολόκληρο το άρθρο
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Τεχνολογία
- Astro A50 X Lightspeed: Η Logitech G παρουσιάζει τα νέα ασύρματα ακουστικά gaming για κονσόλες!
- Η πρώτη παγκοσμίως θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR εγκρίθηκε στο Ηνωμένο Βασίλειο
- Η ΕΑ προχώρησε σε απολύσεις στην Codemasters
- Ο κατασκευαστικός κλάδος στην Ευρώπη αντιμέτωπος με τα περισσότερα περιστατικά στον κυβερνοχώρο λόγω έλλειψης προϋπολογισμού
- Φθηνές λύσεις για τον υπολογιστή σας: Office 2021 από 14:85€, Windows 11 στα 12.12€
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Insomnia
- Τελευταία Νέα Insomnia
- Η πρώτη παγκοσμίως θεραπεία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR εγκρίθηκε στο Ηνωμένο Βασίλειο
- 3 στον αέρα Podcast S07E14 - Google, Ericsson Mobility Report, Eminem, AI και...Eminem
- Τα κακόβουλα bots αποτελούν σχεδόν τα τρία τέταρτα της κυκλοφορίας στο Internet
- Το πρώτο trailer του GTA VI μόλις κυκλοφόρησε
- Το Spotify απολύει 1500 εργαζομένους, που αντιστοιχούν στο 17% του εργατικού του δυναμικού
- Για πρώτη φορά βλέπουμε ολόκληρο τον διαστημικό σταθμό της Κίνας
- ΔΗΕ: Εξαρθρώθηκε μεγάλο κύκλωμα πειρατικής συνδρομητικής τηλεόρασης
- Tο Home Hub είναι η νέα έξυπνη οθόνη της Google
- Η κυκλοφορία του GPT Store της OpenAI αναβάλλεται για τις αρχές του 2024
- Πρώτο trailer για τη μεταφορά του Fallout στο Prime Video ως τηλεοπτική σειρά
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Τεχνολογία
- Φθηνές λύσεις για τον υπολογιστή σας: Office 2021 από 14:85€, Windows 11 στα 12.12€
- Ο κατασκευαστικός κλάδος στην Ευρώπη αντιμέτωπος με τα περισσότερα περιστατικά στον κυβερνοχώρο λόγω έλλειψης προϋπολογισμού
- Η ΕΑ προχώρησε σε απολύσεις στην Codemasters
- Astro A50 X Lightspeed: Η Logitech G παρουσιάζει τα νέα ασύρματα ακουστικά gaming για κονσόλες!
- Η Epson επιτυγχάνει το στόχο για 100% ανανεώσιμη ηλεκτρική ενέργεια στην Ευρώπη
- Η LG θα παρουσιάσει καινοτόμες λύσεις για μια καλύτερη ζωή στη CES 2024
- Το global OnePlus 12 έρχεται στις 24 Ιανουαρίου
- Παρουσιάστηκαν τα νέα Huawei MatePad Pro 11 2024 και MateBook D16 2024
- Τριπλασιασμός πωλήσεων για την σειρά Huawei P70
- Redmi K70 Pro Automobili Lamborghini Squadra Corse: Μοναδικό σε όλα του, με 24 GB RAM + 1ΤΒ