Novartis: Το φάρμακο κριζανλιζουμάμπη για τη δρεπανοκυτταρική νόσο εγκρίθηκε στην Ευρώπη

18:01 3/11/2020 - Πηγή: Mononews

Η Novartis ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε την κριζανλιζουμάμπη για την πρόληψη των επανεμφανιζόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων (VOC), ή επώδυνων κρίσεων, σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ηλικίας 16 ετών και άνω.  Η κριζανλιζουμάμπη μπορεί να χορηγηθεί ως πρόσθετη θεραπεία στην υδροξυουρία/υδροξυκαρβαμίδη (HU/HC) ή ως μονοθεραπεία σε ασθενείς για τους οποίους η HU/HC είναι ακατάλληλη ή ανεπαρκής.

Η κριζανλιζουμάμπη προσδένεται στην P-σελεκτίνη, μια κυτταρική πρωτεΐνη προσκόλλησης, η

οποία διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στις πολυκυτταρικές αλληλεπιδράσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε αγγειοαπόφραξη.2,3 Η δρεπανοκυτταρική νόσος θεωρείται μια σπάνια νόσος του αίματος, η οποία επηρεάζει περίπου 50.000 άτομα στην Ευρώπη.4,5

«Τα δεδομένα δείχνουν ότι εννέα από τα δέκα άτομα που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο βιώνουν μία ή περισσότερες αγγειοαποφρακτικές κρίσεις κατ’ έτος, με το ένα τρίτο αυτών των κρίσεων να καταλήγει σε νοσηλεία, υπογραμμίζοντας τη σημαντική ανεκπλήρωτη ανάγκη σε μια ευάλωτη ομάδα ασθενών», ανέφερε ο Kees Roks, Head Region Europe, Novartis Oncology. «Ακόμα και μία αγγειοαποφρακτική κρίση θα μπορούσε να είναι καταστροφική για τον ασθενή. Επομένως, η πρόληψη αυτών των αιφνίδιων, μη προβλέψιμων και απειλητικών για τη ζωή συμβάντων είναι ιδιαίτερα σημαντική. Η σημερινή απόφαση δίνει στους ανθρώπους που ζουν με δρεπανοκυτταρική νόσο την ευκαιρία να επιτύχουν αυτόν τον στόχο.»

Η έγκριση ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών προϊόντων για ανθρώπινη χρήση τον Ιούλιο βάσει των αποτελεσμάτων της μελέτης SUSTAIN, τα οποία έδειξαν ότι η κριζανλιζουμάμπη μείωσε σημαντικά το διάμεσο ετήσιο ποσοστό αγγειοαποφρακτικών κρίσεων σε 1,63 έναντι 2,98 συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο (P=0,010), το οποίο ισοδυναμεί με μείωση κατά 45%. Υπήρξε επίσης υπερδιπλάσια αύξηση στο ποσοστό των ασθενών χωρίς αγγειοαποφρακτικές κρίσεις, οι οποίοι ολοκλήρωσαν τη μελέτη συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Παρατηρήθηκαν μειώσεις στη συχνότητα των αγγειοαποφρακτικών κρίσεων μεταξύ των ασθενών ανεξαρτήτως του γονότυπου της δρεπανοκυτταρικής νόσου και/ή της χρήσης υδροξυουρίας/υδροξυκαρβαμίδης (HU/HC). Στην ίδια μελέτη, καταδείχθηκε ότι η κριζανλιζουμάμπη μειώνει το διάμεσο ετήσιο ποσοστό ημερών νοσηλείας κατά 42% (4,0 ημέρες για την κρινζαλιζουμάμπη έναντι 6,87 ημερών για το εικονικό φάρμακο).6 Διαβάστε περισσότερα σχετικά με τη θετική γνωμοδότηση της CHMP και τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης SUSTAIN εδώ.

Σχετικά με την κρινζαλιζουμάμπη

 Η κρινζαλιζουμάμπη – γνωστή παλαιότερα ως SEG101 – ενδείκνυται για την πρόληψη των επανεμφανιζόμενων αγγειοαποφρακτικών κρίσεων σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο ηλικίας 16 ετών και άνω. Μπορεί να χορηγηθεί ως πρόσθετη θεραπεία στην HU/HC ή ως μονοθεραπεία σε ασθενείς για τους οποίους η χορήγηση HU/HC είναι ακατάλληλη ή ανεπαρκής. Είναι το πρώτο και το μοναδικό στοχευμένο βιολογικό φάρμακο, το οποίο δρα μέσω της δέσμευσης στην Ρ-σελεκτίνη, μια κυτταρική πρωτεΐνη προσκόλλησης που διαδραματίζει βασικό ρόλο στις πολυκυτταρικές αλληλεπιδράσεις που μπορούν να οδηγήσουν σε αγγειοαπόφραξη στη δρεπανοκυτταρική νόσο. Μέσω της πρόσδεσης στην Ρ-σελεκτίνη στην επιφάνεια του ενεργοποιημένου ενδοθηλίου και των αιμοπεταλίων, η κρινζαλιζουμάμπη μπλοκάρει τις αλληλεπιδράσεις μεταξύ των ενδοθηλιακών κυττάρων, των αιμοπεταλίων, των ερυθρών αιμοσφαιρίων και των λευκοκυττάρων.

Η κριζανλιζουμάμπη είναι πλέον εγκεκριμένη για χρήση σε περισσότερες από 36 χώρες στον κόσμο, συμπεριλαμβανομένων των Ηνωμένων Πολιτειών και των κρατών μελών της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Σημαντικές πληροφορίες ασφάλειας

 Η κριζανλιζουμάμπη μπορεί να προκαλέσει σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, συμπεριλαμβανομένων των αντιδράσεων που σχετίζονται με την έγχυση. Οι αντιδράσεις που σχετίζονται με την έγχυση μπορεί να εμφανιστούν εντός 24 ωρών από τη λήψη της έγχυσης της κριζανλιζουμάμπης. Οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώσουν τον γιατρό ή τον νοσοκόμο αμέσως μόλις εμφανίσουν οποιοδήποτε από τα ακόλουθα, τα οποία μπορεί να είναι σημεία και συμπτώματα μιας σχετιζόμενης με την έγχυση αντίδρασης, όπως είναι ο πυρετός, τα ρίγη, η ναυτία, ο έμετος, η κούραση, η ζαλάδα, η εφίδρωση, η κνίδωση, η φαγούρα, η δύσπνοια ή ο συριγμός, ή ο πόνος. Σε περίπτωση σοβαρής αντίδρασης, η κριζανλιζουμάμπη θα πρέπει να διακοπεί οριστικά και θα πρέπει να χορηγηθεί κατάλληλη θεραπεία.

Οι συχνότερες ανεπιθύμητες αντιδράσεις (επίπτωση > 10%) ήταν η αρθραλγία, η ναυτία, η οσφυαλγία, η πυρεξία και το κοιλιακό άλγος. Άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες, οι οποίες μπορεί να επηρεάσουν έως 1 στα 10 άτομα είναι η διάρροια, ο κνησμός (συμπεριλαμβανομένου του αιδειοκολπικού κνησμού), ο έμετος, ο μυϊκός πόνος (μυαλγία), ο πόνος στους μύες ή τα οστά του θώρακα (μυοσκελετικό θωρακικό άλγος), ο πονόλαιμος (στοματοφαρυγγικό άλγος) και η ερυθρότητα ή το οίδημα και ο πόνος στη θέση της έγχυσης.

Η κριζανλιζουμάμπη μπορεί να αλληλοεπιδράσει με τις εργαστηριακές εξετάσεις που χρησιμοποιούνται για τη μέτρηση του αριθμού των αιμοπεταλίων στο αίμα. Οι ασθενείς θα πρέπει να ενημερώνουν τον γιατρό ή τον νοσοκόμο ότι λαμβάνουν θεραπεία με κριζανλιζουμάμπη. Συνιστάται η πραγματοποίηση εξετάσεων το συντομότερο δυνατόν (εντός 4 ωρών από τη συλλογή αίματος) ή η χρήση σωλήνων που περιέχουν κιτρικό.

Προτιμάται η αποφυγή της χρήσης της κριζανλιζουμάμπης κατά τη διάρκεια της κύησης, καθώς και σε γυναίκες  αναπαραγωγικής ηλικίας, οι οποίες δεν χρησιμοποιούν αντισύλληψη.