Remdesivir: «Χρυσό» φάρμακο ή προσιτή θεραπεία;

11:32 6/5/2020 - Πηγή: Mononews

Με τη Gilead Sciences να έχει ήδη ανακοινώσει ότι προσφέρει το υπάρχον στοκ τελικού και ημιτελούς προϊόντος remdesivir (ρεμδεσιβίρη) για να βοηθήσει στην αντιμετώπιση της πανδημίας COVID-19, μέσω κλινικών δοκιμών, χρήσης έκτακτης ανάγκης και προγραμμάτων παρηγορητικής αγωγής, η προσβασιμότητα των ασθενών στο ερευνητικό φάρμακο θα περιορίζεται, σε πρώτη φάση, από την προσφορά και όχι από την τιμή.

Ωστόσο, ειδικοί στην τιμολόγηση, καθώς και ορισμένοι βουλευτές στις ΗΠΑ,

έχουν ήδη αρχίσει να εξετάζουν το πώς θα πρέπει να τιμολογηθεί το αντι-ικό φάρμακο όταν εγκριθεί. Την ίδια μέρα που ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε άδεια έκτακτης ανάγκης για χρήση του σε ενήλικες και παιδιά που νοσηλεύονται με σοβαρή COVID-19, το Ινστιτούτο Κλινικής και Οικονομικής Επιθεώρησης (ICER) δημοσίευσε την προκαταρκτική του ανάλυση τιμολόγησης όχι μόνο για το remdesivir αλλά και για άλλες πιθανές θεραπείες για τη λοίμωξη από το νέο κορονοϊό.

Η ανάλυση εξετάζει δύο μοντέλα που παρουσιάζουν τεράστια απόκλιση στην τιμή. Σύμφωνα με ένα σύστημα ανάκτησης κόστους, το οποίο λαμβάνει υπόψη το ελάχιστο κόστος παραγωγής ενός θεραπευτικού κύκλου, μια θεραπεία 10 ημερών με remdesivir θα πρέπει να κοστίζει 10 δολάρια, ενώ μια θεραπεία 5 ημερών 5 δολάρια (σ.σ. οι δύο θεραπευτικοί κύκλοι που προτείνονται στο πλαίσιο της επείγουσας έγκρισης του FDA, ανάλογα με τη σοβαρότητα της νόσου).

Εντούτοις, σύμφωνα με το παραδοσιακό μοντέλο ανάκτησης κόστους, το οποίο εξετάζει τα αυξανόμενα οφέλη και το κόστος στο σύστημα υγείας, ο ίδιος κύκλος θεραπείας θα μπορούσε λογικά να κοστίσει και 4.500 δολάρια.

«Τα αποτελέσματα μιας προσέγγισης ‘’ανάκτησης κόστους’’ και μιας προσέγγισης ‘’κόστους-αποτελεσματικότητας’’ θα παραγάγουν πολύ διαφορετικές εκτιμήσεις τιμολόγησης. … Δημοσιεύουμε αυτές τις εκτιμήσεις τώρα, παρά το γεγονός ότι τα αποδεικτικά στοιχεία είναι εξαιρετικά αβέβαια και εξελισσόμενα, γιατί τώρα είναι η στιγμή που το κοινό και οι υπεύθυνοι χάραξης πολιτικής θα πρέπει να συζητήσουν ενεργά για το πώς μπορούν να συνδέσουν την τιμολόγηση με μια ενιαία πλατφόρμα για την ανάπτυξη θεραπειών για την COVID-19», δήλωσε ο πρόεδρος του Ινστιτούτοου, Steven Pearson.

«Η συζήτηση για τις αντισταθμίσεις και τις προτεραιότητες που εμπλέκονται με διαφορετικές προσεγγίσεις τιμολόγησης δεν μπορεί να περιμένει», συνέχισε. «Όλοι μοιράζονται τον κοινό στόχο της ταχείας ανακάλυψης, ανάπτυξης, παραγωγής και διανομής αποτελεσματικών θεραπειών. Όλοι κατανοούν ότι οι θεραπείες πρέπει να είναι προσιτές για να επιτευχθεί αυτός ο στόχος».

Ο αναλυτής του Evercore ISI, Umer Raffat, χρησιμοποίησε ένα διαφορετικό μοντέλο για να παρουσιάσει μια πιθανή τιμή καταλόγου στις ΗΠΑ, ύψους περίπου 4.000 δολαρίων για το remdesivir, με καθαρή τιμή τα 3.000 δολάρια. Όπως ο ίδιος δήλωσε, η τιμολόγησή του βασίστηκε σε νέα αντιβιοτικά κατά των αρνητικών gram βακτηρίων τα οποία, όπως το remdesivir, χορηγούνται σε νοσοκομεία ενδοφλεβίως σε βραχυπρόθεσμη βάση, για τη θεραπεία μιας οξείας λοίμωξης που θα μπορούσε να είναι απειλητική για τη ζωή. Το κόστος της θεραπείας ενός ασθενούς με αυτά τα αντιβιοτικά κυμαίνεται από 2.000 έως 15.000 δολάρια, ανάλογα με το εκάστοτε φάρμακο και τη διάρκεια της θεραπείας.

«Στην καθαρή τιμή των 3.000 δολαρίων, το remdesivir είναι πιθανότατα μια ευκαιρία πολλών δισεκατομμυρίων δολαρίων, αν και οι πωλήσεις μπορεί να εξασθενίσουν ουσιαστικά από έτος σε έτος, λόγω χαμηλότερου αριθμού μολύνσεων συν πιθανού ανταγωνισμού με από του στόματος θεραπείες και εμβόλια», δήλωσε ο Raffat.

Φόβοι για κερδοσκοπία

Παρά τα άλλα δύο μοντέλα, ορισμένοι νομοθέτες και ομάδες επιτηρητών των ΗΠΑ είναι βέβαιο ότι θα ακολουθήσουν το ποσό ανάκτησης κόστους των 10 δολαρίων του ICER, βλέποντας οτιδήποτε άλλο ως ένα ακόμη παράδειγμα της αύξησης των τιμών από τη βιομηχανία. Την προηγούμενη ημέρα από την επείγουσα έγκριση του FDA, οι εκπρόσωποι Lloyd Doggett (D-Texas) και Rosa DeLauro (D-Conn), απέστειλαν επιστολή στον υπουργό Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών, Alex Azar, ζητώντας πληροφορίες σχετικά με την υποστήριξη της ομοσπονδιακής κυβέρνησης για την Έρευνα & Ανάπτυξη (Ε & Α) του remdesivir και για τη βοήθειά του στην πρόληψη της «κερδοσκοπίας εν μέσω πανδημίας».

Οι Doggett και DeLauro επεσήμαναν, επίσης, τη χρηματοδότηση της κυβέρνησης για άλλες έρευνες που αφορούσαν σε κορονοϊούς στο παρελθόν. «Πριν από την εμφάνιση της πανδημίας COVID-19, το National Institude of Health (NIH) ξόδεψε σχεδόν 700 εκατομμύρια δολάρια για έρευνα κορονοϊού. Το Κογκρέσο έχει διαθέσει έκτοτε πάνω από 6,5 δισεκατομμύρια δολάρια για την έρευνα και ανάπτυξη θεραπειών και εμβολίων. Οι φορολογούμενοι είναι συχνά οι angel investors στη φαρμακευτική έρευνα και ανάπτυξη, αλλά αυτό δεν αντικατοπτρίζεται στις τιμές που πληρώνουν», δήλωσαν.

Ωστόσο, μια τέτοια εστίαση στις κρατικές επενδύσεις υποτιμά ή αγνοεί την ιδιωτική επένδυση που απαιτείται για να μετατρέψει την έρευνα που χρηματοδοτείται από την κυβέρνηση σε μια αποδεκτή και εμπορεύσιμη θεραπεία, σύμφωνα με ακαδημαϊκούς, κυβερνητικούς και βιομηχανικούς εμπειρογνώμονες που μίλησαν σε πρόσφατο webinar του Ιδρύματος Πληροφορικής & Καινοτομίας ,σχετικά με τον ρόλο της Πράξης Bayh-Dole* κατά τη διάρκεια της πανδημίας COVID-19.

«Δεν είναι μόνο η παροχή χρημάτων από το NIH», δήλωσε ο Mark Rohrbaugh, ειδικός σύμβουλος για τη μεταφορά τεχνολογίας στο NIH, κατά τη διάρκεια του webinar. «Οι εταιρείες προσφέρουν τους πόρους τους, την πνευματική ιδιοκτησία τους, την τεχνογνωσία τους, προχωρώντας σε μεγάλες, υψηλού ρίσκου επενδύσεις».

Τι γίνεται με το κόστος;

Η εκτίμηση ανάκτησης κόστους του ICER για το remdesivir των 10 δολαρίων βασίζεται σε στοιχεία που, σύμφωνα με τη βιομηχανία, μάλλον δεν αντικατοπτρίζουν την πλήρη πολυπλοκότητα της ανάπτυξης φαρμάκων.

Μια εκτίμηση ανάκτησης κόστους από το ICER υποτίθεται ότι λαμβάνει υπόψη το ελάχιστο κόστος παραγωγής του τελικού προϊόντος, το κόστος Ε & Α που παρέχεται από τον κατασκευαστή, το κόστος Ε & Α που παρέχεται από την ομοσπονδιακή κυβέρνηση και τα πρόσθετα κέρδη πέρα ​​από την ανάκτηση του κόστους. Ωστόσο, το ICER περιόρισε την ελάχιστη τιμή των 10 δολαρίων στο κόστος παραγωγής του τελικού φαρμάκου – όπως εκτιμάται σε πρόσφατο άρθρο στο Journal of Virus Eradication.

Η ανάλυση του ICER έθεσε μηδενικό κόστος Ε & Α της Gilead, υποστηρίζοντας ότι η μη ανακτήσιμη δαπάνη Ε & Α δεν πρέπει να χρησιμοποιείται για να δικαιολογήσει την τιμή των νέων φαρμάκων. «Για το remdesivir, αυτή η προοπτική ενισχύεται από το γεγονός ότι είχε προηγουμένως αναπτυχθεί ως μέρος μιας σειράς παραγόντων για πιθανή χρήση στη χρόνια ηπατίτιδα C. Δεδομένου ότι ο κατασκευαστής κυκλοφόρησε με επιτυχία άλλα φάρμακα για την ηπατίτιδα C, φαίνεται λογικό ότι οποιαδήποτε μη ανακτήσιμη δαπάνη για έρευνα και ανάπτυξη έχει ήδη αντισταθμιστεί από την επιτυχημένη εμπειρία στην αγορά από τις άλλες θεραπείες του κατασκευαστή σε αυτόν τον τομέα», αναφέρει.

Ενώ η εταιρεία σημείωσε επιτυχία στην ανάπτυξη μιας θεραπείας για την ηπατίτιδα C, αρχικά ανέπτυξε ανεπιτυχώς το remdesivir ως πιθανή θεραπεία για τον ιό Έμπολα. Η ένωση έδειξε έπειτα in vitro και in vivo δραστικότητα σε ζωικά μοντέλα έναντι των ιογενών παθογόνων MERS και SARS, τα οποία είναι κορονοϊοί, δομικά παρόμοιοι με τον SARS-CoV-2, τον ιό που ευθύνεται για την COVID-19.

Το ICER αναγνώρισε ότι και τα δύο μοντέλα βασίζονται σε προκαταρκτικά, ελλιπή δεδομένα που είναι πιθανό να αλλάξουν καθώς εξελίσσεται η χρήση του remdesivir. Παράλληλα, σημείωσε ότι θα εξετάσει το ενδεχόμενο να συμπεριλάβει το κόστος που αντιμετωπίζει η Gilead καθώς προωθεί το remdesivir σε κλινικές δοκιμές ως στοιχείο στην εκτίμηση της τιμής ανάκτησης. Ωστόσο, δεν έκανε καμία αναφορά για το κόστος ευκαιρίας της εταιρείας από την εστίαση των πόρων της για την επιτάχυνση της ανάπτυξης και της παρασκευής του φαρμάκου – και των κινδύνων που ενέχονται.

Όπως και άλλες βιοφαρμακευτικές εταιρείες, η Gilead έχει κινητοποιήσει κάθε τομέα του οργανισμού της για να ανταποκριθεί στην παγκόσμια κατάσταση έκτακτης ανάγκης από τη στιγμή που ανιχνεύθηκε ο νέος κορονοϊός. Ήδη από τον Ιανουάριο, έχει επενδύσει, όπως λέει, σημαντικό κεφάλαιο για να δημιουργήσει μια αλυσίδα εφοδιασμού ικανή για μεγάλης κλίμακας παραγωγή του remdesivir.

Η εταιρεία έχει, επίσης, επενδύσει στη βελτίωση των διαδικασιών για τη μείωση του χρόνου παρασκευής του φαρμάκου, το οποίο δεν έχει ακόμη εγκριθεί. «Το τυπικό χρονοδιάγραμμα για την παρασκευή ενός φαρμάκου όπως το remdesivir σε κλίμακα είναι εννέα έως 12 μήνες. Μειώσαμε αυτήν την περίοδο σε έξι έως οκτώ μήνες», αναφέρει η Gilead, προσθέτοντας ότι συνεχίζει να εργάζεται για τη βελτιστοποίηση των διαδικασιών χημικής σύνθεσης για την περαιτέρω επιτάχυνση της διανομής του προϊόντος».

*Θεσμός των ΗΠΑ που επιτρέπει στα πανεπιστήμια να κατοχυρώσουν πνευματικά δικαιώματα (πατέντες) και να διαθέσουν αποκλειστικές άδειες αξιοποίησης των ερευνητικών αποτελεσμάτων που παράγονται με δημόσια χρηματοδότηση σε ιδιωτικές εταιρείες.