Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε υπό όρους έγκριση στην onasemnogene abeparvovec-xioi (ZOLGENSMA), για τη θεραπεία ασθενών με Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία (SΜΑ), όπως ανακοίνωσε η AveXis, του Ομίλου Novartis.
Πρόκειται για τη μόνη γονιδιακή θεραπεία με ένδειξη τη νόσο και η έγκριση καλύπτει βρέφη και μικρά παιδιά, με βάρος έως 21 κιλά, σύμφωνα με την εγκεκριμένη δοσολογία.
Στην Ευρώπη, κάθε χρόνο, γεννιούνται περίπου 550-600 βρέφη με SMA, μια σπάνια,
Η onasemnogene abeparvovec-xioi είναι μία εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία που σχεδιάστηκε για να αντιμετωπίσει τη γενετική αιτία της νόσου, αντικαθιστώντας τη λειτουργία του γονιδίου SMN1 που λείπει ή δεν λειτουργεί. Χορηγείται μέσω μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας (IV) έγχυσης, παρέχοντας ένα νέο, λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1 στα κύτταρα του ασθενούς, αναστέλλοντας την πρόοδο της νόσου.
Σύμφωνα με τη μελέτη φυσικού ιστορικού της SMA, στο πλαίσιο του δικτύου Παιδιατρικής Νευρομυϊκής Κλινικής Έρευνας (Pediatric Neuromuscular Clinical Research – PNCR), σχεδόν όλοι οι ασθενείς ηλικίας κάτω των πέντε ετών θα είναι κάτω των 21 κιλών, με ορισμένους ασθενείς ηλικίας 6, 7 ή 8 ετών να έχουν βάρος έως 21 κιλά. Η AveXis σχεδιάζει την παρουσίαση ενός προϊόντος που επιτρέπει τη θεραπεία ασθενών βάρους έως 21 κιλών, και συνεργάζεται με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για την οριστικοποίηση των χρονοδιαγραμμάτων παροχής.
«Η έγκριση της onasemnogene abeparvovec-xioi από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα SMA και υπογραμμίζει περαιτέρω την ουσιαστική κλινική αξία της μόνης γονιδιακής θεραπείας για την SMA, φέρνοντας νέα ελπίδα σε όσους επηρεάζονται από αυτήν τη σπάνια, αλλά ολέθρια ασθένεια», δήλωσε ο Dave Lennon, πρόεδρος της AveXis. «Ακόμη και υπό τις τρέχουσες πανδημικές καταστάσεις, η επείγουσα ανάγκη αντιμετώπισης της SMA είχε ως αποτέλεσμα τη δημιουργία καναλιών πρόσβασης στη Γαλλία και τη Γερμανία για την οnasemnogene abeparvovec-xioi, ένα δυνητικά σωτήριο φάρμακο που χορηγείται σε μία δόση. Επιπλέον, έχουμε συναντηθεί με περισσότερους από 100 άμεσα ενδιαφερόμενους οργανισμούς σε όλη την Ευρώπη για να συζητήσουμε το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα», προκειμένου να γίνει δυνατή η ταχεία πρόσβαση στη θεραπεία, με προσαρμόσιμες επιλογές που έχουν σχεδιαστεί για να λειτουργούν εντός των τοπικών πλαισίων τιμολόγησης και επιστροφής χρημάτων».
Ταχεία πρόσβαση
Η SMA αποτελεί σημαντική επιβάρυνση για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης στην Ευρώπη με το σωρευτικό εκτιμώμενο κόστος της υγειονομικής περίθαλψης ανά παιδί να κυμαίνεται μεταξύ 2,5 και 4 εκατομμυρίων ευρώ μόνο τα πρώτα 10 χρόνια.
«Η οnasemnogene abeparvovec-xioi είναι μια επαναστατική και εξαιρετικά καινοτόμος γονιδιακή, εφάπαξ θεραπεία για μια μοιραία και προοδευτική γενετική νόσο, και έχει σταθερή τιμή παγκοσμίως, σε ένα πλαίσιο που έχει ως βάση την αξία, ωστόσο οι τελικές αποφάσεις τιμολόγησης και αποζημίωσης καθορίζονται σε τοπικό επίπεδο. Σχεδιασμένο για να λειτουργεί στα υφιστάμενα τοπικά πλαίσια τιμολόγησης και αποζημίωσης, το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα» προσφέρει στα υπουργεία υγείας και στους οργανισμούς αποζημίωσης ένα εύρος ευέλικτων επιλογών που μπορούν να εφαρμοστούν άμεσα για να υποστηρίξουν την ταχεία πρόσβαση και την ευρεία αποζημίωση.
Το πρόγραμμα πρόσβασης «Από την Πρώτη Ημέρα» διασφαλίζει ότι το κόστος για τους ασθενείς που υποβάλλονται σε θεραπεία πριν από την εφαρμογή των εθνικών συμφωνιών τιμολόγησης και αποζημίωσης είναι ευθυγραμμισμένο με τις τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, και βασισμένες στην αξία της θεραπείας», αναφέρει η ανακοίνωση της εταιρείας, τονίζοντας ότι το πρόγραμμα διατηρεί την ακεραιότητα των κατά τόπους πλαισίων τιμολόγησης και αποζημίωσης με ένα εύρος προσαρμόσιμων επιλογών, όπως:
Αναδρομικές εκπτώσεις, που διασφαλίζουν ότι το κόστος πρόωρης πρόσβασης ευθυγραμμίζεται με τις διαπραγματευόμενες τιμές που διαμορφώθηκαν έπειτα από τοπικές κλινικές και οικονομικές διαδικασίες αξιολόγησης.Αναβαλλόμενες πληρωμές και επιλογές δόσεων, που επιτρέπουν στους φορείς αποζημίωσης να διαχειρίζονται την επίδραση στον προϋπολογισμό κατά τη διάρκεια της φάσης πρώιμης πρόσβασης.Εκπτώσεις βάσει αποτελεσμάτων, οι οποίες προκύπτουν μετά από κλινικές και οικονομικές αξιολογήσεις, μπορούν να εφαρμοστούν σε ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία κατά την περίοδο πρώιμης πρόσβασης.Επαρκής κατάρτιση των θεραπευτικών ιδρυμάτων, σχετικά με τη χορήγηση και την μετέπειτα ιατρική παρακολούθηση.Πρόσβαση στο RESTORE, ένα παγκόσμιο μητρώο ασθενών που έχουν διαγνωστεί με SΜΑ, το οποίο βασίζεται σε υφιστάμενα μητρώα χωρών.Η άμεση πρόσβαση στην onasemnogene abeparvovec-xioi, ευθυγραμμισμένη με την ένδειξη, είναι διαθέσιμη στη Γαλλία μέσω του πλαισίου ATU και αναμένεται σύντομα στη Γερμανία.
«Η σημερινή έγκριση φέρνει απτή πρόοδο στην αξιοποίηση της μετασχηματιστικής δύναμης της γονιδιακής θεραπείας», δήλωσε ο Δρ. Eugenio Mercuri, Καθηγητής Παιδιατρικής Νευρολογίας, Καθολικό Πανεπιστήμιο, Ρώμη, Ιταλία. «Η έγκριση της onasemnogene abeparvovec-xioi αντιπροσωπεύει για τους γιατρούς έναν σημαντικό νέο τρόπο να αντιμετωπίζουν ασθενείς με SMA. Τα αποτελέσματα που έχουμε δει για την onasemnogene abeparvovec-xioi μέχρι σήμερα από την κλινική δοκιμή STR1VE δείχνουν ένα εντυπωσιακό ποσοστό επιβίωσης στο τέλος της μελέτης, με την πλειονότητα των ασθενών να επιτυγχάνουν λειτουργικά ορόσημα, όπως να κάθονται χωρίς υποστήριξη, που δεν θα είχαν επιτευχθεί σε βρέφη που δεν έλαβαν θεραπεία.»
«Η SMA Europe υποδέχεται με ενθουσιασμό τις ειδήσεις σχετικά με την έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή μιας γονιδιακής θεραπείας που αφορά μία ομάδα της κοινότητάς μας», δήλωσε ο Mencía de Lemus, Πρόεδρος της SMA Europe. «Πολλές ελπίδες έχουν εναποτεθεί σε αυτήν την πολυαναμενόμενη θεραπεία. Εναπόκειται τώρα σε όλους τους εμπλεκόμενους φορείς να διασφαλίσουν ότι οι θεράποντες γιατροί, μαζί με τους γονείς, μπορούν να επιλέξουν την καλύτερη θεραπευτική επιλογή με βάση το όφελος που μπορεί η κάθε μία να προσφέρει σε κάθε άτομο. Η συλλογή περισσότερων δεδομένων σχετικά με τον τρόπο με τον οποίο η onasemnogene abeparvovec-xioi επηρεάζει τη ζωή των ασθενών θα είναι εξαιρετικά σημαντική για την καλύτερη κατανόηση των δυνατοτήτων αυτής της νέας θεραπείας για τη βελτίωση της ζωής των ατόμων που ζουν με SMA.»
Οι κλινικές δοκιμές
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται στα αποτελέσματα των ολοκληρωμένων κλινικών δοκιμών Φάσης 3 STR1VE-US και Φάσης 1 START, οι οποίες αξιολόγησαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια μιας εφάπαξ ενδοφλέβιας έγχυσης onasemnogene abeparvovec-xioi σε συμπτωματικούς ασθενείς με SΜΑ Τύπου 1 ηλικίας
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Οικονομία
- e-ΕΦΚΑ: Τι ισχύει για τις ασφαλιστικές εισφορές Απριλίου
- Η Nissan αποφάσισε να κλείσει το εργοστάσιό της στη Βαρκελόνη
- Κύπρος: Εγκρίθηκε από το υπουργικό η συμφωνία Ελλάδας-Κύπρου-Ισραήλ για τον EastMed
- «Δεν μπορώ να αναπνεύσω»: Μα ναι, This is America
- Κίνα: 6,5 εκατομμύρια τεστ για κορωνοϊό σε μόλις 9 ημέρες στη Γουχάν
- Τα αεροδρόμια της Ευρώπης που βρίσκονται στη «μαύρη λίστα»
- Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία
- Ολοένα και αναβαθμίζεται η εφοδιαστική αλυσίδα και οι εμπορευματικές μεταφορές. Σύσταση Κυβερνητικής Επιτροπής
- ΥΠΕΞ: Η Τουρκία δεν δικαιούται να παραδίδει μαθήματα ανθρωπίνων δικαιωμάτων
- Επίτιμη δημότης της Ξάνθης ανακηρύχθηκε η Κ. Σακελλαροπούλου
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Mononews
- Κύπρος: Εγκρίθηκε από το υπουργικό η συμφωνία Ελλάδας-Κύπρου-Ισραήλ για τον EastMed
- Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία
- Σαν σήμερα πριν από 41 χρόνια: Ο Κωνσταντίνος Καραμανλής υπογράφει για την ένταξη της Ελλάδας στην ΕΟΚ
- Θεοχάρης: Υποχρεωτικά γιατρός σε καταλύματα άνω των 50 κλινών – Γρήγορο τεστ σε ύποπτους για κρούσμα
- Gudrun Campbell: Μία έφηβη αποφασισμένη να αλλάξει τον κόσμο
- Στον ΣΚΑΪ η Αργυρώ Μπαρμπαρίγου και δύο νέα ριάλιτι
- Attica Bank: Στο ΤΜΕΔΕ η Atticabank Properties έναντι €1,2 εκατ.
- Νέος θάνατος στο Αττικόν-Στους 174 οι νεκροί στην Ελλάδα
- Καταιγιστικές εξελίξεις απόψε στις Άγριες Μέλισσες (video)
- Nissan: «Λουκέτο» στο εργοστάσιο στη Βαρκελώνη-Στο δρόμο 2.800 εργαζόμενοι
- Τελευταία Νέα Mononews
- Εγκρίθηκε η γονιδιακή θεραπεία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία
- Gudrun Campbell: Μία έφηβη αποφασισμένη να αλλάξει τον κόσμο
- Κύπρος: Εγκρίθηκε από το υπουργικό η συμφωνία Ελλάδας-Κύπρου-Ισραήλ για τον EastMed
- Attica Bank: Στο ΤΜΕΔΕ η Atticabank Properties έναντι €1,2 εκατ.
- Ο Τάκης Ζαχαράτος μιμείται τον «μάτσο» Νίκο Χαρδαλιά (video)
- Σκληρή απάντηση της Αθήνας στην Άγκυρα: Δεν δικαιούστε να παραδίδετε μαθήματα
- Άρση μέτρων: Πότε ανοίγουν κυριακάτικες αγορές και εμποροπανηγύρεις
- Καταιγιστικές εξελίξεις απόψε στις Άγριες Μέλισσες (video)
- Cirque du Soleil: Λαμβάνει στήριξη ύψους 200 εκατ. δολάρια από το Quebec
- Στον ΣΚΑΪ η Αργυρώ Μπαρμπαρίγου και δύο νέα ριάλιτι
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Οικονομία
- Επιτροπή Ανταγωνισμού: Στις 14 Ιουλίου θα εξεταστεί η συμμόρφωση της "Άργος"
- Ξεκινάει η ανάρτηση κτηματολογικών στοιχείων στο Δήμο Αθηναίων
- Enel Green Power: Δωρεές σε ιατρικό εξοπλισμό και είδη πρώτης ανάγκης
- Θεσσαλονίκη: Ζευγάρι καλλιεργούσε μέσα στο σπίτι δενδρύλλια κάνναβης
- Αυξημένη η πιθανότητα προσβολής φουζικλαδίου στα μηλοειδή
- Με ανοδική πορεία ξεκίνησε το 2020 για τη Wind Ελλάς
- Από τον καύσωνα στα χιόνια: Πώς εξηγούνται οι ακραίες μεταβολές του καιρού
- Θ. Βασιλόπουλος: «Χαθήκαμε εάν χάσουμε και φέτος την ελαιοπαραγωγή μας… Βρείτε λύση»
- ΣΥΡΙΖΑ: Eπίκαιρη επερώτηση 80 βουλευτών για την επόμενη ημέρα στην Υγεία
- Η μεγαλύτερη πισίνα στον κόσμο για... σέρφινγκ είναι το Surf Lakes
