Γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την όραση σε ασθενείς με κληρονομική μορφή τύφλωσης
Μια νέα γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την όραση σε ασθενείς με συγγενή αμαύρωση Leber τύπου Ι (LCA1), μια σπάνια κληρονομική διαταραχή που προσβάλλει κυρίως τον αμφιβληστροειδή χιτώνα των οφθαλμών και προκαλεί τύφλωση. Σε μικρή κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 15 ασθενείς, διαπιστώθηκε ότι η θεραπεία βελτίωσε την όρασή τους κατά 100 έως 10.000 φορές.
Η συγγενής αμαύρωση Leber τύπου Ι είναι μια σπάνια πάθηση και υπολογίζεται ότι λιγότεροι από100.000 άνθρωποισε όλο τον κόσμο πάσχουν από αυτή.
Η θεραπεία, η οποία αναπτύχθηκε από ερευνητές του Πανεπιστημίου της Φλόριντα, χρησιμοποιεί ένα σύστημα που βασίζεται σε ιούς για να μεταφέρει ένα λειτουργικό γονίδιο στα φωτοευαίσθητα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς. Οι ερευνητές σκοπεύουν να πραγματοποιήσουν περαιτέρω κλινικές δοκιμές για την επιβεβαίωση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας της θεραπείας.
Έναν χρόνο μετά τη χορήγηση της θεραπείας, διαπιστώθηκε ότι τα άτομα που είχαν λάβει την υψηλότερη δόση, είδαν άμεση και μεγαλύτερη βελτίωση στην όρασή τους– στις περισσότερες περιπτώσεις εντός ενός μηνός από την έγχυση. Στις παρενέργειες που αναφέρθηκαν συμπεριλαμβάνονται μικροαιμορραγίες και ήπια φλεγμονή στο μάτι που αντιμετωπίστηκε με στεροειδή φάρμακα.
«Τα αποτελέσματα ανοίγουν το δρόμο για τη διεξαγωγή μιας κλινικής δοκιμής φάσης 3 και τελικά την εμπορική της διάθεση», δήλωσε η Σάνον Μπόι, επικεφαλής του τμήματος κυτταρικής και μοριακής θεραπείας στο Πανεπιστήμιο της Φλόριντα, συν-συγγραφέας της μελέτης και συνιδρυτρια της Atsena Therapeutics, της θυγατρικής εταιρείας του ίδιου πανεπιστημίου που ανέπτυξε τη γονιδιακή θεραπεία και χρηματοδότησε τη μελέτη.
Τα ευρήματα της κλινικής δοκιμής δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό «The Lancet».
ΠΗΓΗ: Eurekalert
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Ειδήσεις
- ΣΥΡΙΖΑ: "Καπνός" ο Κασσελάκης μετά την υπερψήφιση της πρότασης μομφής - "Τον χάσαμε, τον χάσαμε", φώναζε ο Καπνισάκης (Βίντεο)
- Θρήνος στην Ανάβυσσο: Νεκρός 28χρονος και μια 30χρονη – Όλα έγιναν μέσα σε δευτερόλεπτα και σκόρπισαν τον θάνατο
- Παραιτήθηκε ο διευθυντής του Γραφείου Τύπου του ΣΥΡΙΖΑ
- Γνωστή Ελληνίδα influencer με χιλιάδες ακολούθους αποφάσισε να γίνει μοναχή
- Άμεση ανάλυση: Τσίπρας - Κασσελάκης 1-0, τι θα γίνει στον ΣΥΡΙΖΑ μετά το «ναι» στην πρόταση μομφής
- ΣΥΡΙΖΑ: Και τώρα ποιος; – Σίγουροι υποψήφιοι Πολάκης και Φαραντούρης, στην αναμονή ο «έκπτωτος» Κασσελάκης
- Πολάκης: Αν θέλει ο Κασσελάκης μπορεί να είναι συνυποψήφιος – Αρχίζουν οι διαδικασίες για εκλογή νέου προέδρου στον ΣΥΡΙΖΑ
- Καινοτόμος υδρογέλη σεμαγλουτίδης θα μπορούσε να μειώσει τη συχνότητα των ενέσεων
- Καιρός: Νέα προειδοποίηση για «ATENA» – Σε περιοχές θα έχει καταιγίδες, κεραυνούς και χαλάζι
- Ελένη Γερασιμίδου - Αποκαλύπτει γιατί αποχώρησε από το «Εμείς κι Εμείς» και το «Κάτω από την Ακρόπολη»
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις TheCaller
- Πώς συνδέονται τα προβλήματα όρασης με την άνοια
- Γιαννακόπουλος: «Έφτασες στην κορυφή, αλλά πρέπει να μάθεις πώς να παραμείνεις»
- Γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την όραση σε ασθενείς με κληρονομική μορφή τύφλωσης
- Χρ. Σπίρτζης: Σήμερα αναμετρήθηκε η ανυποληψία κι ο εκφυλισμός του ΣΥΡΙΖΑ με την ελπίδα του ελληνικού λαού
- Μαραθώνιος στο Ράλλυ Ακρόπολις
- Σ. Φάμελλος: Ανάγκη για νέα πολιτική πρόταση στον ΣΥΡΙΖΑ – Δεν υπάρχουν κουκουλοφόροι
- Helen Mazlou: Ποια είναι η Ελληνίδα TikToker που παράτησε τα social media και έγινε μοναχή!
- Θεσσαλία: Επιδείνωση καιρού με ισχυρές τοπικές βροχές και καταιγίδες και ενδεχόμενο χαλαζοπτώσεων
- Κοζάνη: Νύφη έντυσε στα «λευκά» τρακτέρ και έφτασε στα σκαλιά της εκκλησίας πάνω σε πλατφόρμα
- Σκόραρε ο Πινέδα στη νίκη του Μεξικού επί της Νέας Ζηλανδίας
- Τελευταία Νέα TheCaller
- Γονιδιακή θεραπεία αποκατέστησε την όραση σε ασθενείς με κληρονομική μορφή τύφλωσης
- Γιαννακόπουλος: «Έφτασες στην κορυφή, αλλά πρέπει να μάθεις πώς να παραμείνεις»
- Helen Mazlou: Ποια είναι η Ελληνίδα TikToker που παράτησε τα social media και έγινε μοναχή!
- Χωρίς ταξί αύριο η Αθήνα – 24ωρη απεργία του ΣΑΤΑ
- Κοζάνη: Νύφη έντυσε στα «λευκά» τρακτέρ και έφτασε στα σκαλιά της εκκλησίας πάνω σε πλατφόρμα
- Πυρ ομαδόν κατά της κυβέρνησης από τα κόμματα της αντιπολίτευσης με αφορμή τις εξαγγελίες και την συνέντευξη του πρωθυπουργού
- Ρουμανία: Καταδικάζει την παραβίαση του εναέριου χώρου από ρωσικό drone με στόχο την Ουκρανία
- Πυροβολισμός κτηνοτρόφου στο Ρέθυμνο: Αφαιρέθηκε η σφαίρα – σημάδια αισιοδοξίας για την πορεία της υγείας του
- Σ. Φάμελλος: Ανάγκη για νέα πολιτική πρόταση στον ΣΥΡΙΖΑ – Δεν υπάρχουν κουκουλοφόροι
- Ν. Παππάς: Σύγκλιση Κ.Ε. ΣΥΡΙΖΑ σε δύο εβδομάδες – Στέλνουμε μήνυμα ηρεμίας και δημοκρατικού διαλόγου
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Ειδήσεις
- Εντμούντο Γκονσάλες Ουρούτια: Η Ισπανία προσφέρει πολιτικό άσυλο στον ηγέτη της αντιπολίτευσης στη Βενεζουέλα
- Οι Ολυμπιακοί Αγώνες 2024 έκαναν ρεκόρ στην πώληση εισιτηρίων
- Καίτη Γαρμπή – Διονύσης Σχοινάς: Ποζάρουν με τον γιο τους Δημήτρη μετά την περιπέτεια υγείας της τραγουδίστριας
- Νεκρό βρέφος εντοπίστηκε σε κοιμητήριο στη Λευκωσία
- Μεγάλωσαν και ομόρφυναν την Ελλάδα
- Τζόκερ Κλήρωση 8/9/2024: Μοιράζει σήμερα τουλάχιστον 8.800.000 ευρώ
- Φουρνιέ: «Ο Ολυμπιακός μου έδωσε την ευκαιρία να ζήσω μεγάλες στιγμές»
- Πυρ ομαδόν κατά Μητσοτάκη από τα κόμματα της αντιπολίτευσης μετά τις εξαγγελίες από τη ΔΕΘ
- Ζαχαράκη: Το δεύτερο τρίμηνο του 2025 η έναρξη του προγράμματος “Σπίτι μου 2”
- Καιρός: Αγιασμός στα σχολεία με κακοκαιρία – Η κακοκαιρία «Atena» φέρνει βροχές, κεραυνούς και χαλάζι
