Αταξία του Φρίντριχ: Ποια είναι η «άγνωστη» νόσος και τι προσφέρει η νέα θεραπεία που έφτασε σε χρόνο ρεκόρ

07:35 14/6/2024 - Πηγή: NewsIt

Καινοτόμος θεραπεία που ήρθε στην Ελλάδα με παρέμβαση του υπουργού Υγείας, Άδωνι Γεωργιάδη, δίνει ελπίδα στους ασθενείς που πάσχουν από την σπάνια νευροεκφυλιστική νόσο «αταξία του Φρίντριχ».

Το φάρμακο Skyclarys® της εταιρείας Biogen Inc. το οποίο είναι ήδη στην Ελλάδα το τελευταίο 24ωρο, αναμένεται να χορηγηθεί σε πρώτη

φάση σε περίπου 100 με 150 άτομα άνω των 16 ετών με «αταξία του Φρίντριχ». Η πλειοψηφία των ασθενών της νόσου είναι παιδιά.

Ο πρόεδρος του Ελληνικού Συλλόγου για την Αταξία του Φρίντριχ Βασίλης Καρατζιάς, εξηγεί μιλώντας στο iatropedia.gr, την τεράστια αξία της πρωτοβουλίας του κράτους να παρέμβει έγκαιρα για να εξασφαλίσει την πρόσβαση των Ελλήνων ασθενών στην καινοτόμο θεραπεία.

«Υπάρχουν απελπισμένοι άνθρωποι που έχουν αφεθεί στην μοίρα τους, και δεν είναι ενεργοί στον Σύλλογο μας. Και τους βρίσκουμε τώρα σιγά – σιγά και με αφορμή το φάρμακο αυτό. Φανταστείτε να είσαι καθηλωμένος για 10 – 15 χρόνια σε αμαξίδιο κι εκεί που έχεις χάσει κάθε ελπίδα να παρουσιάζεται αυτό το φάρμακο. Κάθε μέρα λαμβάνουμε νέα τηλεφωνήματα από ασθενείς που δεν τους ξέρουμε κι έρχονται σε μας μόνο και μόνο γιατί πλέον τους έχει δοθεί αυτή η ελπίδα», αναφέρει ο πρόεδρος του Συλλόγου.

Τι είναι η αταξία του Φρίντριχ και τι προσφέρει η νέα θεραπεία

Η αταξία του Φρίντριχ (FA) είναι μια σπάνια, γενετική, εξουθενωτική και εκφυλιστική νευρομυϊκή διαταραχή με μειωμένο προσδόκιμο ζωής για τους ασθενείς. Είναι η πιο συχνή κληρονομική αταξία.

Η προοδευτική απώλεια συντονισμού, η μυϊκή αδυναμία και η κόπωση, εμφανίζονται συνήθως στην παιδική ηλικία και μπορεί να επικαλύπτονται με άλλες ασθένειες. Καθώς η νόσος εξελίσσεται, τα άτομα που ζουν με αυτή μπορεί επίσης να παρουσιάσουν διαταραχή της όρασης, απώλεια ακοής, προβλήματα με την ομιλία και την κατάποση, διαβήτη, σκολίωση και σοβαρές καρδιακές παθήσεις.

«Προοδευτικά εκδηλώνονται πολλά προβλήματα και προκειμένου να διατηρήσεις τις ζωτικές του λειτουργίες πρέπει να πάρεις εγκαίρως αυτό το φάρμακο», σημειώνει ο κ. Καρατζιάς και εξηγεί γιατί ο υπουργός Υγείας κ. Γεωργιάδης, χαρακτήρισε το φάρμακο «θαυματουργό»:

«Είναι πάρα πολύ σημαντικό αυτό που συνέβη σήμερα. Ο υπουργός το χαρακτήρισε ”θαυματουργό” γιατί είναι ένα καινοτόμο φάρμακο, το οποίο πραγματικά επιδρά στο DNA του ασθενούς και επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου, ενώ σε πολλές περιπτώσεις την αναστρέφει κιόλας. Φανταστείτε δηλαδή, ένα παιδί το οποίο μπορεί να είναι λίγο απορρυθμισμένο, να έχει αστάθεια, να πέφτει κ.λπ. αλλά να μην έχει χάσει ακόμη τις δυνάμεις του. Με το φάρμακο αυτό μπορεί να καταφέρει να κρατηθεί στα πόδια του. Φανταστείτε αυτήν την εξέλιξη για τους ίδιους τους ασθενείς, που όπως είπαμε είναι παιδιά, και τους δικούς τους ανθρώπους. Φανταστείτε αυτήν την μητέρα που ξέρει ότι το παιδί της σε δύο ή τρία χρόνια θα καταλήξει καθηλωμένο σε ένα αμαξίδιο και με το φάρμακο αυτό να έχει μεγάλες ελπίδες να το γλιτώσει. Και να συνεχίσει να ζει σχεδόν κανονικά», σημειώνει ο πρόεδρος των ασθενών με αταξία Φρίντριχ.

Ασθενείς με αταξία του Φρίντριχ: «Το υπουργείο Υγείας κίνησε ταχύτατα τις διαδικασίες»

Όλα ξεκίνησαν στις 22 Ιανουαρίου, όταν ο Ελληνικός Σύλλογος Ασθενών με αταξία του Φρίντριχ συναντήθηκε στην οδό Αριστοτέλους, με τον υπουργό Υγείας, Άδωνι Γεωργιάδη.

Οι ασθενείς ζήτησαν από την πολιτική ηγεσία του υπουργείου Υγείας να επισπεύσει την πρόσβαση των ελλήνων ασθενών σε αυτήν την πολύτιμη -για την πορεία της νόσου, αλλά ακόμη και για την ίδια τους τη ζωή- θεραπεία.

Πέντε μήνες αργότερα και συγκεκριμένα χθες Πέμπτη (13/09/24) το φάρμακο εισήλθε στην Ελλάδα, μέσω του Ινστιτούτου Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας (ΙΦΕΤ).

Σύμφωνα με τον πρόεδρο του Συλλόγου των ασθενών, είμαστε από λίγες Ευρωπαϊκές χώρες που εξασφάλισαν την πρόσβαση στην καινοτόμο θεραπεία.

«Η Ελλάδα είναι στην πρωτοπορία γιατί το φάρμακο βγήκε στην Αμερική και πήρε έγκριση από το FDA εδώ και ένα χρόνο. Στην Ευρώπη εγκρίθηκε πριν από 4 μήνες κι εμείς καταφέραμε με τη βοήθεια του υπουργού να το φέρουμε στην Ελλάδα μέσω του ΙΦΕΤ σε χρόνο ”ρεκόρ”. Να σκεφτείτε ότι το έχει φέρει το φάρμακο μόνο η Γερμανία, η Γαλλία, η Ελλάδα, η Αυστρία και μεγάλες χώρες, όπως η Ιταλία και η Ισπανία ή το Βέλγιο δεν το έχουν καταφέρει να το πάρουν. Κάτι που σημαίνει πως αυτό που κάναμε είναι πολύ σημαντικό. Αυτό το εργαλείο του ΙΦΕΤ που έχουμε στα χέρια μας είναι πραγματικά εργαλείο άσκησης φαρμακευτικής πολιτικής, γιατί σου δίνει τη δυνατότητα να κινηθείς ευέλικτα», καταλήγει ο κ. Καρατζιάς.

πηγή: Iatropedia.gr – Ρεπορτάζ: Γιάννα Σουλάκη

To άρθρο Αταξία του Φρίντριχ: Ποια είναι η «άγνωστη» νόσος και τι προσφέρει η νέα θεραπεία που έφτασε σε χρόνο ρεκόρ δημοσιεύτηκε στο NewsIT .