Καρκίνος: Στη φάση 1 οι δοκιμές για φάρμακο μέσω στόματος

23:02 23/11/2022 - Πηγή: Reporter

Ένα ακόμη «όπλο» στη μάχη κατά του καρκίνου επιχειρεί να προσθέσει στο ανθρώπινο οπλοστάσιο η εταιρεία βιοτεχνολογίας STORM Therapeutics Ltd.

Όπως ανακοίνωσε η STORM, ξεκίνησε η πρώτη φάση δοκιμής φαρμάκου κατά του καρκίνου που χορηγείται από το στόμα. Ο πρώτος ασθενής έλαβε το STC-15, το οποίο στοχεύει σε συμπαγείς όγκους και δείχνει να παράγει αποτελέσματα.

Ο εξαιρετικά εκλεκτικός αναστολέας

METTL3, το STC-15, είναι το πρώτο μόριο που στοχεύει συγκεκριμένα ένα ένζυμο μεθυλτρανσφεράσης RNA που εισέρχεται στην κλινική ανάπτυξη. Αυτή η μελέτη -Φάσης 1- είναι μια δοκιμή πολλαπλής κλιμάκωσης αύξουσας δόσης με στόχο την ένταξη 40-60 ασθενών για τη μέτρηση της ασφάλειας, της φαρμακοκινητικής, της δέσμευσης στόχου, των βιοδεικτών που σχετίζονται με τον μηχανισμό της αποτελεσματικότητας κατά του όγκου σε ασθενείς με συμπαγείς όγκους.

Η προκλινική δραστηριότητα καταδείχθηκε με το STC-15 μέσω μηχανισμών άμεσης κυτταροτοξικής και αντικαρκινικής ανοσοαπόκρισης σε μοντέλα συμπαγούς όγκου και λευχαιμίας. Τα δεδομένα έδειξαν ενισχυμένη σηματοδότηση ιντερφερόνης και συνέργεια με τον αποκλεισμό του σημείου ελέγχου Τ κυττάρων ως σημαντικό μηχανισμό δράσης του STC-15, που έχει ως αποτέλεσμα την υποχώρηση του όγκου και την αντικαρκινική ανοσία στα τρωκτικά.

Ο Δρ Jerry McMahon, Διευθύνων Σύμβουλος της STORM Therapeutics, δήλωσε: «Αυτό είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την STORM, καθώς εισερχόμαστε στην κλινική ανάπτυξη με τον κύριο υποψήφιο STC-15 και συνεχίζουμε να προχωράμε σε έναν αγωγό που στοχεύει ένζυμα τροποποίησης RNA πέρα ​​από το METTL3. Σκοπεύουμε να παρουσιάσουμε προκλινικά δεδομένα σχετικά με το STC-15 σε μελλοντικά ιατρικά συνέδρια φέτος, καθώς εξελίσσεται η μελέτη Φάσης 1 σε ασθενείς με συμπαγείς όγκους. Αναμένουμε να παρουσιάσουμε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 1 μέσα στο 2023».

Η Josefin-Beate Holz, MD, CMO της STORM Therapeutics, πρόσθεσε: «Η κλινική ανάπτυξη μας επιτρέπει να δημιουργήσουμε ουσιαστικό όφελος με αναστολείς ενζύμων που τροποποιούν το RNA σε ασθενείς με καρκίνο. Αυτή η πρώτη δοκιμή είναι ένα ρηξικέλευθο ορόσημο για την κατηγορία φαρμάκων και ανυπομονούμε να λάβουμε τα αναδυόμενα δεδομένα από τη μελέτη».

Ο Justin Moser, MD, Associate Clinical Investigator του HonorHealth Research Institute, της πρώτης κλινικής που στρατολόγησε ασθενείς στη μελέτη STC-15, σχολίασε: «Στόχος μας στο HonorHealth Research Institute είναι να προσφέρουμε τις πιθανές θεραπείες του αύριο στους ασθενείς μας, σήμερα. Είμαστε ενθουσιασμένοι για τη συνεργασία μας με τη STORM που μας επιτρέπει να προσφέρουμε STC-15 και άλλες πρωτοποριακές, πρώτης κατηγορίας δοκιμαστικές επιλογές στους ασθενείς μας».

Ποια είναι η STORM Therapeutics

Η STORM Therapeutics (STORM) είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας που δημιουργεί νέες θεραπείες που αναστέλλουν τα ένζυμα τροποποίησης RNA (RME) για χρήση στην ογκολογία και άλλες ασθένειες. Έχουν αναφερθεί περισσότερες από 150 τροποποιήσεις RNA και περίπου 300 ένζυμα τροποποίησης RNA που αντιπροσωπεύουν νέους θεραπευτικούς στόχους.

Η STORM εκμεταλλεύτηκε το πλεονέκτημα της πρώτης κίνησης για τη δημιουργία μιας νέας πλατφόρμας ανακάλυψης φαρμάκων και ανάλυσης RNA που οδηγεί στον εντοπισμό νέων στόχων και μια αποκλειστική σειρά υποψήφιων φαρμάκων πρώτης κατηγορίας μικρών μορίων για πιθανή χρήση στην ογκολογία, τη φλεγμονή, τις ιογενείς λοιμώξεις και παθήσεις του ΚΝΣ.

Το παράδειγμα του αγωγού είναι ο αναστολέας METTL3 της STORM (STC-15) που έλαβε έγκριση από τον FDA για να υποστηρίξει την έναρξη της κλινικής δοκιμής Φάσης 1 σε ασθενείς με καρκίνο το 2022. Το STC-15 αντιπροσωπεύει τον πρώτο αναστολέα ενζύμου τροποποίησης RNA που εισήχθη σε κλινική αξιολόγηση σε ανθρώπους. Πρόσθετοι υποψήφιοι προγραμματίζονται να προχωρήσουν σε δραστηριότητες IND-track το 2023.

Στους επενδυτές της STORM περιλαμβάνονται η M Ventures (ο βραχίονας επιχειρηματικών κεφαλαίων της Merck KGaA, Darmstadt, Γερμανία), η Pfizer Ventures, η Taiho Ventures LLC, η Cambridge Innovation Capital I Limited, η Seroba Life Sciences, η IP Group plc, η Fast Track Initiative (FTI) και η Πλατφόρμα Καινοτομίας του Πανεπιστημίου του Τόκιο.

Σχετικά με το STC-15

Το κύριο πρόγραμμα της STORM STC-15 είναι ένας κλινικός υποψήφιος πρώτης κατηγορίας και είναι ο πρώτος αναστολέας της τροποποίησης του RNA που εισέρχεται στην κλινική ανάπτυξη στον άνθρωπο. Το STC-15 είναι ένα από του στόματος μικρό μόριο που αναστέλλει το METTL3 που είναι μια μεθυλτρανσφεράση RNA που εμπλέκεται στην ογκολογία και άλλες ασθένειες. Ορισμένες μεθυλτρανσφεράσες RNA είναι σημαντικοί ρυθμιστές της αίσθησης του RNA και της έμφυτης ανοσολογικής ενεργοποίησης και αντιπροσωπεύουν νέους ανοσορυθμιστικούς στόχους.

Το STC-15 έχει επίσης αποδειχθεί ότι αναστέλλει την ανάπτυξη του όγκου μέσω μηχανισμών που περιλαμβάνουν αντικαρκινικές ανοσολογικές αποκρίσεις όπως αλλαγές στη σηματοδότηση ιντερφερόνης και συνέργεια με τον αποκλεισμό του σημείου ελέγχου Τ κυττάρων. Επιπλέον, το STC-15 έχει δείξει αποτελεσματικότητα σε μοντέλα λευχαιμίας μέσω μηχανισμών που περιλαμβάνουν την αναστολή της λειτουργίας των βλαστοκυττάρων λευχαιμίας.

Το STC-15 ξεκίνησε την κλινική μελέτη Φάσης 1 σε καρκινοπαθείς με συμπαγείς όγκους τον Νοέμβριο του 2022, όταν ο πρώτος ασθενής έλαβε δόση.

STORM THERAPEUTICSSTC15ΠΡΩΤΗ ΦΑΣΗ ΔΟΚΙΜΗΣφάρμακα