Η Novartis πήρε άδεια για την ακριβότερη γονιδιακή θεραπεία – Στα 2,12 εκατ. το κόστος
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ ενέκρινε το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο, τη γονιδιακή θεραπεία Zolgensma της ελβετικής φαρμακοβιομηχανίας Novartis. Η θεραπεί έχει εφάπαξ κόστος 2,12 εκατομμυρίων δολαρίων και αφορά ασθενείς με νωτιαία μυική ατροφία (Spinal Muscular Atrophy-SMA), μια σχετικά σπάνια νευρομυϊκή πάθηση γενετικής αιτιολογίας, η οποία αποτελεί βασική γενετική αιτία θανάτου των βρεφών.
Η θεραπεία εγκρίθηκε για παιδιά κάτω των
Η Novartis δικαιολόγησε την τεράστια τιμή της θεραπείας με το σκεπτικό, σύμφωνα με το πρακτορείο Ρόιτερς, ότι μια εφάπαξ θεραπεία είναι τελικά φθηνότερη από ακριβές μακρόχρονες θεραπείες που κοστίζουν εκατοντάδες χιλιάδες δολάρια κάθε χρόνο. Σύμφωνα με εκτίμηση της εταιρείας, η νέα γονιδιακή θεραπεία μπορεί να εξοικονομήσει έως πέντε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή.
Η Novartis δέχθηκε όχι μόνο τμηματικές καταβολές του κόστους του Zolgensma από τα ασφαλιστικά ταμεία και τις ασφαλιστικές εταιρείες, αλλά και την επιστροφή του ποσού της θεραπείας, αν αυτή δεν έχει αποτέλεσμα στον ασθενή. Η εταιρεία παρουσίασε το Zolgensma ως σχεδόν πλήρη θεραπεία της SMA, αν η θεραπεία γίνει λίγο μετά τη γέννηση του παιδιού.
Η θεραπεία χρησιμοποιεί έναν αβλαβή ιό ως «όχημα» για να μεταφέρει στο γονιδίωμα του ασθενούς ένα φυσιολογικό αντίγραφο του γονιδίου SMN1, το οποίο είναι ελαττωματικό στα μωρά με την εν λόγω πάθηση, η οποία καταστρέφει τα νεύρα που ελέγχουν τους μυς και συχνά οδηγεί σε παράλυση, αναπνευστική δυσκολία και πρόωρο θάνατο. Η πάθηση εμφανίζεται σε περίπου ένα παιδί για κάθε 10.000 τοκετούς.
Η Novartis αναμένει να πάρει ανάλογη έγκριση κυκλοφορίας της θεραπείας από τις αντίστοιχες εποπτικές αρχές της Ευρώπης και της Ιαπωνίας. Το Zolgensma θα ανταγωνισθεί το Spinraza της Biogen, την πρώτη -επίσης πολύ ακριβή- εγκεκριμένη θεραπεία για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία, που βγήκε στην αγορά στο τέλος του 2016 και απαιτεί επανάληψη κάθε τέσσερις μήνες (με κόστος 750.000 δολαρίων τον πρώτο χρόνο και 375.000 ετησίως τα επόμενα χρόνια).
Η FDA ενέκρινε το Zolgensma με βάση κλινικές δοκιμές σε 36 ασθενείς ηλικίας δύο έως οκτώ μηνών, που εμφάνισαν σημαντική βελτίωση. Οι συνηθέστερες παρενέργειες είναι η αύξηση των ενζύμων του ήπατος και οι εμετοί. Όμως, σύμφωνα με την «Ουάσιγκτον Ποστ», παρά τη βελτίωση, οι ασθενείς και πάλι ίσως χρειάζονται αναπηρικό αμαξίδιο για να κυκλοφορούν.
Η Novartis ανακοίνωσε ότι περισσότεροι από 150 ασθενείς έχουν κάνει τη θεραπεία της μέχρι σήμερα. Οι αναλυτές της Γουόλ Στριτ προβλέπουν πωλήσεις του Zolgensma ύψους δύο δισεκατομμυρίων δολαρίων το 2022, έναντι 2,2 δισ. δολ. του Spinraza.
The post Η Novartis πήρε άδεια για την ακριβότερη γονιδιακή θεραπεία – Στα 2,12 εκατ. το κόστος appeared first on mononews.
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Κατηγορίας Οικονομία
- Η δημοσκόπηση που έβαλε τον Αλέξη Τσίπρα σε περιπέτειες
- Άσχημοι "τριγμοί" στα θεμέλια της Τουρκίας
- Ευρωεκλογές: Η «κρυφή ψήφος» που δεν ανιχνεύεται από τις δημοσκοπήσεις
- Πώς κατέρρευσε το σύστημα των διπλωμάτων οδήγησης
- Από το Brain Drain στο Brain Gain: Έτσι μπορεί να αναστραφεί το φαινόμενο
- Το παρασκήνιο της προσφυγής στο ΔΝΤ
- Ευρωεκλογές 2019: Πού ψηφίζεις – Μάθε με ένα κλικ
- Η Τουρκία εισάγει μαζικά γερμανικά πλαστικά σκουπίδια
- Οι προβλέψεις των ζωδίων για σήμερα 25/5
- Δημοφιλέστερες Ειδήσεις Mononews
- Οι προβλέψεις των ζωδίων για σήμερα 25/5
- Χωρίς έγκριση από τη ΕΕ η προκήρυξη του Ultra Fast Broadband
- Η Novartis πήρε άδεια για την ακριβότερη γονιδιακή θεραπεία – Στα 2,12 εκατ. το κόστος
- Ρουμελιώτης για ΔΝΤ: Η Ελλάδα οδηγήθηκε «ως πρόβατο επί σφαγήν»
- Η πτώση της Τερέζα Μέι, της πρωθυπουργού που «λύγισε» από το Brexit
- Πεδίο μάχης Αθήνα και Θεσσαλονίκη την Παρασκευή με «βροχή» από μολότοφ
- Μυστηριώδης εξαφάνιση 62χρονου επιχειρηματία στην Αθήνα
- Λιόν: Τον βομβιστή με το ποδήλατο καταδιώκει η αστυνομία
- Αποκλειστικό: Νέα πύλη εισόδου υποτιμολογημένων κινεζικών εμπορευμάτων από την Ελευσίνα αναζητούν ύποπτα συμφέροντα
- Τελευταία Νέα Mononews
- Η Novartis πήρε άδεια για την ακριβότερη γονιδιακή θεραπεία – Στα 2,12 εκατ. το κόστος
- Μυστηριώδης εξαφάνιση 62χρονου επιχειρηματία στην Αθήνα
- Αναλυτές προειδοποιούν: Το μερίδιο αγοράς της Huawei ενδέχεται να μειωθεί στο μισό
- Η πτώση της Τερέζα Μέι, της πρωθυπουργού που «λύγισε» από το Brexit
- Λιόν: Τον βομβιστή με το ποδήλατο καταδιώκει η αστυνομία
- Αποκλειστικό: Νέα πύλη εισόδου υποτιμολογημένων κινεζικών εμπορευμάτων από την Ελευσίνα αναζητούν ύποπτα συμφέροντα
- Ευρωεκλογές: Σήμερα ψηφίζουν Λετονία, Μάλτα και Σλοβακία
- Πεδίο μάχης Αθήνα και Θεσσαλονίκη την Παρασκευή με «βροχή» από μολότοφ
- Ρουμελιώτης για ΔΝΤ: Η Ελλάδα οδηγήθηκε «ως πρόβατο επί σφαγήν»
- Τελευταία Νέα Κατηγορίας Οικονομία
- Π.Ρουμελιώτης: Το ΔΝΤ αναγνώρισε τα λάθη του – Γάλλοι, Γερμανοί, Τρισέ έσωσαν τις τράπεζές τους
- Πώς κατέρρευσε το σύστημα των διπλωμάτων οδήγησης
- Γεννηματά:Δε χαρίζουμε ούτε μία ψήφο στον Τσίπρα και στον Μητσοτάκη
- Με φυλλάδια ο Σταθάκης στους δρόμους των Χανίων
- Η Cosco ζητά την επίσπευση μεταβίβασης του 16% του ΟΛΠ
- Σιγκαπούρη: Ετήσια αύξηση 0,1% κατέγραψε η βιομηχανική παραγωγή τον Απρίλιο
- Από το Brain Drain στο Brain Gain: Έτσι μπορεί να αναστραφεί το φαινόμενο
- Ιράν: Απειλεί να βυθίσει με «μυστικά όπλα» αμερικανικά πολεμικά σκάφη
- Εκλογές 2019: Όλα όσα πρέπει να ξέρετε πριν τις κάλπες
- Η Novartis πήρε άδεια για το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο
